• 利用SCNT技术源自患者自身细胞的“生物学年龄为零”细胞，对难治性和不治之症进行根本性治疗
• 全球首个同时解决现有干细胞治疗主要障碍——“免疫排斥”和“细胞老化遗传”的治疗平台
• 通过克服现有临床局限的新范式——“患者发起的临床试验（Patient-Initiated Clinical Trial™）”，大幅提高治疗的可及性
致力于疑难杂症和不治之症根治研究的领先生物科技公司Clonell Therapeutics, Inc.今日宣布，正式推出基于体细胞核移植(SCNT)技术的全球首个“患者特异性胚胎干细胞（源自体细胞核移植的胚胎干细胞，以下简称SCNT-ESC）”治疗平台。与此同时，公司已启动创新型“患者发起的临床试验”，旨在将这项突破性技术直接应用于患者。
该平台的问世被业界评价为树立了再生医学领域真正的“黄金标准”，它完美解决了现有干细胞疗法存在的内在难题，例如免疫排斥、重编程不完全以及衰老特质遗传等局限性。Clonell的SCNT技术将患者体细胞的细胞核移植到健康的去核卵母细胞中，以此建立患者特异性胚胎干细胞系。这一过程可确保干细胞与患者的DNA实现100%匹配，从而消除免疫排斥反应。借助卵母细胞细胞质强大的重编程能力，患者细胞的表观遗传状态被彻底重置，焕变为“生物年龄归零”的多能干细胞，甚至老化的线粒体、核糖体等细胞器也被替换为健康状态。
相比之下，诱导多能干细胞(iPSC)存在“表观遗传记忆残留”和“老化细胞器遗传”等固有缺陷。例如，由皮肤细胞诱导生成的iPSC可能会保留其作为皮肤细胞的记忆，在分化为神经元、心肌细胞等其他细胞类型时出现抗性，或者有回归原始细胞谱系的倾向，这成为稳定、高效获取治疗用细胞的一大障碍。此外，考虑到线粒体作为细胞内的细胞器之一和细胞的“能量工厂”，iPSC会原封不动地遗传患者体内老化的线粒体。因此，它们的能量(ATP)产生效率低下，并产生大量有害的活性氧(ROS)，导致其在分化为需要大量能量的神经元或心肌细胞时，作为治疗剂的功能显著降低。
Clonell旗下的SCNT-ESC治疗平台从根本上攻克了上述技术难题，公司的目标是彻底“征服”那些此前无法根治的疾病，涵盖阿尔茨海默病、ALS（肌萎缩侧索硬化症）、中风等神经退行性疾病，心力衰竭等心血管疾病，以及衰老相关疾病。Clonell的目标并非简单缓解病症，而是实现受损组织和器官的功能修复。凭借这项技术，长久以来只存在于理论层面的攻克疑难杂症和不治之症的梦想，如今正被公司转化为切实可行的治疗策略。
值得一提的是，Clonell应用其专利技术——“用于提高克隆胚胎发育效率的供体细胞和体细胞核移植组合物的选择，以及使用该组合物的体细胞核移植方法（专利申请中）”，搭建起商业化所需的高效生产体系，将SCNT-ESC的生产效率提升至传统方法的两倍以上。这项独特技术能够最大程度激发卵母细胞的天然重编程能力，是Clonell在技术门槛极高的SCNT领域拥有的独特竞争优势。
此外，针对传统药企主导的临床试验存在成本高昂、耗时漫长的局限，Clonell引入了被称为“患者发起的临床试验”的新范式。这是一种创新性的合作模式，由迫切需要接受治疗的患者作为临床试验的发起方，自行出资启动治疗流程，而Clonell则凭借其无可匹敌的技术，为患者提供个性化治疗方案。在这一过程中，Clonell通过采用全球支付保障系统Escrow (Escrow.com)保障临床费用管理的透明度和患者资金的安全。随后，Clonell为整个流程提供支持，使患者能够通过日本《再生医学安全法(ASRM)》框架下的院内临床研究和治疗以及美国食品药品管理局(FDA)的“扩大准入计划”（特别是“单个患者研究性新药申请(IND)”）等合法监管途径，安全、快速地接受定制化治疗。
Clonell首席科学官(CSO) Hyo-Sang Lee博士表示：“Clonell的SCNT-ESC平台在医学层面堪称最为理想的治疗平台，其在安全性和有效性上具备的绝对优势是其他任何治疗平台都无法比拟的。”Lee博士是美国俄勒冈健康与科学大学(OHSU)研究团队的核心成员，该团队于2013年成功建立了全球首个人类SCNT-ESC。他补充道：“这是因为该技术提供了最理想的治疗原料，能够实现医学想象力所能达到的最理想的治疗策略，以应对人类面临的最棘手的疾病。”
如需了解更多关于Clonell治疗平台和“患者发起的临床试验”的信息。
关于Clonell Therapeutics, Inc.
Clonell是一家借助治疗性克隆技术研发疑难杂症和不治之症根治方案的生物科技公司。依托在患者特异性胚胎干细胞(SCNT-ESC)领域无可匹敌的技术实力，公司打造了覆盖神经退行性疾病、心血管疾病和衰老相关疾病的多元化研发管线。Clonell以“以患者为中心的创新”为核心价值，通过“患者发起的临床试验”，持续提升前沿再生医学技术的可及性。