此次合作将依托AGC Biologics的商业化生产经验和成熟平台，推动治疗罕见免疫缺陷疾病ADA-SCID的疗法获得监管批准。

值得信赖的合同开发和制造组织(CDMO)专家AGC Biologics今日宣布与Rarity PBC达成协议，为Rarity用于治疗腺苷脱氨酶缺乏引起的严重联合免疫缺陷病(ADA-SCID)的基因疗法RDP-101提供全面的研发支持和良好生产规范(GMP)生产服务。

若获得美国食品药品管理局(FDA)批准，RDP-101将成为美国首个可商业化应用以逆转ADA-SCID患者病情的基因疗法。

ADA-SCID是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，会严重损害免疫系统，导致婴儿易受频繁且严重的感染侵袭。据估算，全球每百万新生儿中，约有1至5名婴儿会罹患该疾病。ADA-SCID由腺苷脱氨酶缺乏引起，若不治疗将具有致命性，且约占所有严重联合免疫缺陷病(SCID)患者的15%。Rarity的RDP-101疗法是一种体外自体基因疗法，通过改造患者自身的造血干细胞来恢复免疫功能。在临床试验中，该疗法已改变患者生活，成功治疗了50名儿童中的48名。

根据协议，AGC Biologics将为Rarity的基因疗法产品提供端到端服务，该产品由EFS-ADA慢病毒载体(LVV)和自体CD34+造血干细胞组成。服务范围包括工艺开发、GMP生产，以及推动产品上市所需的工艺验证活动。LVV工艺将采用AGC Biologics专有的ProntoLVV™贴壁培养平台，该技术已用于支持多种市售产品。

Rarity PBC首席执行官Paul Ayoub博士表示：“与AGC Biologics合作是我们为有需要的患者推进ADA-SCID基因疗法这一使命的关键一步。他们成熟的商业化生产专业知识和协作精神，正是我们顺利通过监管审批最后阶段所需要的。这种疗法已在临床中改变患者生活；通过与AGC Biologics合作，我们将努力让更多有需要的家庭能够可靠地获得这一疗法带来的益处。”

加州大学洛杉矶分校布罗德干细胞研究中心杰出教授、曾发明ADA-SCID基因治疗慢病毒载体的Donald B. Kohn, M.D.表示：“我们需要一位具备深厚技术实力和丰富经验的合作伙伴，以满足FDA的商业化生产标准。有了AGC Biologics作为合作伙伴，我们现在可以专注于让等待治愈的患者，以及未来几年需要该疗法的患者都能获得这一治疗。”

2024年11月，Kohn获得1470万美元资助，这笔资助来自加州再生医学研究所，用于为这款突破性的ADA-SCID靶向基因疗法开发商业化生产方案。

AGC Biologics全球细胞与基因技术部门执行副总裁兼米兰工厂总经理Luca Alberici表示：“能与Rarity PBC就如此关键的项目展开合作，我们深感荣幸，这是我们支持创新者为罕见病患者带来改变生命疗法的使命的一部分。我们的团队正借助成熟的ProntoLVV™平台和本公司丰富的商业化生产经验，努力让每一位有需要的儿童都能获得这一疗法。作为值得信赖的CDMO专家，我们认为这不仅仅是一个项目，更是我们拯救生命、为受这种罕见疾病困扰的家庭提供救济的承诺。”

此次合作进一步巩固了AGC Biologics作为细胞与基因疗法领域全球领导者的地位，也使其成为寻求商业化成功的疗法研发机构的首选合作伙伴。公司目前已为多项获得FDA批准并投入商业供应的疗法提供支持，另有多个项目正处于监管审查阶段，这些都证明了其强大的行业实力。凭借这一业绩，AGC Biologics成为各类机构的理想合作伙伴，包括公益企业、非营利组织以及由公共项目资助的研究机构。

CIRM支持的认可

本项目的开展部分得益于加州再生医学研究所(CIRM)的资助。CIRM是加州的一个机构，致力于为再生医学、干细胞和基因疗法研究提供资金支持。（资助编号：CLIN2-09339和CLIN2-17078）。

关于Rarity PBC

Rarity PBC是一家公益企业，致力于推进挽救生命的罕见病基因疗法的研发和商业化。Rarity PBC以推动负责任的研发并惠及患者为使命，将创新与可持续的、以使命为导向的商业模式相结合，确保变革性的疗法不仅停留在研发阶段，更能惠及有需要的患者。

关于加州再生医学研究所(CIRM)

加州再生医学研究所(CIRM)是由加州民众推动成立的资助机构，旨在加速再生医学研究，为医疗需求未得到满足的患者提供治疗方案。该机构于2004年通过第71号提案成立，并于2020年通过第14号提案扩大规模，已提供数十亿美元资金，用于支持干细胞和基因研究及开发项目。CIRM致力于通过研究、基础设施建设和教育，推动再生医学变革，改善不同社区民众的生活。如需了解更多信息，请访问cirm.ca.gov。

关于AGC Biologics

AGC Biologics是全球领先的生物制药合同开发和制造组织(CDMO)，坚定致力于提供最高标准的服务，并与客户及合作伙伴并肩协作，提供友好而专业的服务。我们提供的服务涵盖哺乳动物和微生物来源的治疗性蛋白质、质粒DNA (pDNA)、信使RNA (mRNA)、病毒载体和基因工程细胞的世界级研发和生产。我们的全球网络覆盖美国、欧洲和亚洲，在华盛顿州西雅图、丹麦哥本哈根、德国海德堡、意大利米兰以及日本千叶和横滨设有分支机构。AGC Biologics隶属于AGC Inc.的生命科学事业部。该事业部运营10多个生产基地，专注于生物制药、先进疗法、小分子活性药物成分和农用化学品领域。