近日，第10届“中国医药生物技术十大进展”活动结果公布，成都威斯津生物医药科技有限公司“高效稳定的靶向递送系统推动mRNA创新药产业化”名列其中。这是该公司继去年以“‘mRNA三大底层技术突破’及‘推动3个mRNA新药进入临床试验’”入选“中国医药生物技术十大进展”后，再次获得该称号。同时，由威斯津生物推动的全球首款治疗性mRNA肿瘤疫苗已经在中美两地获批IND，并进入临床试验阶段，有望在该领域实现“0”的重大突破。

实现核心技术升级，意义重大

mRNA靶向递送系统是mRNA领域的核心底层技术之一。高效稳定的mRNA靶向递送系统是提高mRNA药物疗效和贮存时间，降低安全风险的最重要因素。因此，“靶向递送系统”是mRNA技术产业化的关键一环，也是该领域新药研发中最容易出现的“短板”之一。

目前，mRNA领域主要的递送方法包括病毒载体和非病毒载体两大类，其中又以非病毒载体中的脂质纳米颗粒（LNP）递送技术最为成熟，是研究和应用的主流方向。在巨大的商业利益下，LNP专利技术一方面左右着mRNA产业化进程，另一方面也成为全球各大生物技术公司和大型跨国企业纷争的源头。能否获得专利或专利授权，成了mRNA新药研发绕不过去的一道“坎”。

威斯津生物选择了自主创新：首创的新一代mRNA递送系统，通过多氮可电离脂质替代已上市的LNP中的单氮可电离脂质，结合中心组合设计策略，从而提高了LNP的靶向性、体内安全性和贮存稳定性，开创出mRNA药物递送的全新技术。2023年8月，由威斯津生物首创的全新多氮脂质纳米颗粒（LNP）递送技术获得美国专利授权；2024年，多氮可电离脂质再获中国发明专利授权。

威斯津生物靶向递送系统的成功，一举打破了LNP的国际专利壁垒，为我国mRNA产业化夯实了基础，在引领国内mRNA药物临床转化和产业升级、服务于国家纳米递送技术平台建设的重大战略需求、支撑mRNA创新药物产业发展上，有着重要的推动作用。去年，由威斯津生物牵头的“高效稳定的mRNA靶向递送系统”还被确立为“国家重点研发计划颠覆性技术创新项目”，成为我国在该领域的首批国家专项项目。

推动肿瘤疫苗在中美获批IND，有望实现“0”突破

近两年来，威斯津生物以其在mRNA核心技术上的突破为契机，加速推动mRNA新药管线研发进展，并在mRNA治疗性肿瘤疫苗的研发上取得了阶段性成就。

去年5月至8月，由威斯津生物自主研发的代号为WGc-043的EB病毒阳性肿瘤mRNA疫苗先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）IND许可，获准在两地开展临床试验。

WGc-043是一款完全自主研发的创新药物。这款产品在设计上采用了威斯津生物在mRNA领域的多项突破性技术成果，包括序列设计、递送载体以及放大生产。所采用的递送技术，正是威斯津生物的新一代LNP系列专利技术，极具市场竞争力。该技术已获得全球专利授权，不仅突破了欧美国家的专利壁垒，更为产品的全球化商业布局奠定了坚实基础。这一重大突破彰显了以威斯津为代表的中国生物制药企业在关键核心技术领域的自主创新能力，成功开辟了国产替代的新路径，为我国生物医药产业的创新发展树立了标杆。

同时，WGc-043也是全球首款获得IND批件的治疗性mRNA肿瘤疫苗。据公开消息，WGc-043在中美两国获批的拟定适应症为两类：一是适用于经过二线系统治疗的EB病毒阳性晚期实体瘤成人患者；二是适用于复发或难治性的EB病毒阳性淋巴瘤成人患者。这两类肿瘤均是目前EB病毒阳性肿瘤临床治疗的难点所在，是一个几乎空白的治疗领域。

据了解，WGc-043 EB病毒阳性肿瘤mRNA疫苗已经完成首例入组给药，正在有序地开展后续临床试验，或许将很快在全球范围内实现治疗性mRNA疫苗的“0”突破，并同时打破难治性EB肿瘤临床手段有限的现状。

成都威斯津生物医药科技有限公司

成都威斯津生物医药科技有限公司由中科院院士魏于全教授与曾在哈佛医学院从事mRNA药物相关研究并在该领域深耕近10年的宋相容教授联合创建。公司聚焦于mRNA创新药物和新型纳米佐剂开发，致力于成为拥有核心技术和自主知识产权，集研发、生产、销售于一体的全球化生物医药公司。

威斯津生物以创新为驱动，在mRNA药物研发的三大关键技术：mRNA序列、递送载体以及放大生产上均获得全面突破，并布局了mRNA序列、递送载体和智能制造设备等核心专利，突破了mRNA药物的全球专利壁垒，实现了完整的自主知识产权。

目前，威斯津生物在mRNA药物和新型纳米佐剂领域布局了4个技术平台，全面覆盖了mRNA肿瘤治疗性疫苗、针对传染病的mRNA预防性疫苗，以及针对其他疾病如肥胖的治疗性药物等领域。除肿瘤产品已经进入临床阶段外，新型纳米佐剂WGa01也于2023年获得中国紧急使用授权（EUA）并成功上市应用于临床，同时实现了国产“0”生产的重大突破。