香港, 2026年10月23日 - (亚太商讯) - 君圣泰医药（股票代码：02511.HK），一家专注于心肾代谢系统疾病（CKM）、开发多功能多靶点疗法的创新生物医药公司，今天在美国丹佛举办的第59届美国肾脏病学会（ASN）年会暨肾脏周（Kidney Week）上公布了HTD1801针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的最新临床前研究结果。研究结果显示，HTD1801可显著抑制ADPKD囊肿。

ADPKD是最常见的遗传性肾脏疾病，以肾囊肿进行性形成为主要特征，约半数患者在60岁前进展至肾衰竭。尽管目前已有治疗方案可用于延缓部分患者的疾病进展，但安全性风险和适用人群限制使ADPKD仍存在巨大的未满足临床需求。HTD1801靶向AMPK–NLRP3轴，一方面通过激活AMPK、抑制由cAMP驱动的上皮细胞囊肿增殖，另一方面通过抑制NLRP3、减轻肾脏炎症和纤维化，从而有望干预ADPKD的关键病理过程。

此次研究在PKD1−/−人诱导多能干细胞（human iPSC-derived）来源的肾单位类器官中，评估了HTD1801对于Forskolin（FSK）诱导的囊肿扩张的影响，并以二甲双胍和托伐普坦作为参照药物。研究结果显示，与FSK模型对照组的囊性面积分数（cystic area fraction）20.40%相比，HTD1801使囊性面积分数中位数显著降至10.70%。同时，囊肿负荷指数较低（<20%）的类器官比例由模型对照组的46.9%提升至97.3%，而囊肿负荷指数较高（≥30%）的类器官比例则由8.2%降至0%。相比之下，二甲双胍将囊性面积分数中位数降至13.12%，托伐普坦对囊肿没有明显改善作用。

此次研究结果进一步拓展了HTD1801多维度的潜在肾脏获益。既往研究显示，HTD1801具有改善代谢异常相关肾功能损害的潜力。此次研究显示，HTD1801可有效改善PKD1突变人源肾脏类器官的囊肿情况，验证了其激活AMPK和抑制NLRP3在ADPKD病理过程中的双重作用。上述临床前研究结果为进一步开展HTD1801的临床研究、探索其作为ADPKD疾病修饰疗法的潜力提供了有力依据，同时，进一步提示了HTD1801对于ADPKD等慢性肾病（CKD）患者的潜在治疗价值，尤其针对现有治疗方案获益不足的患者群体。

报告标题：HTD1801抑制PKD1突变肾单位类器官中的囊肿扩张：AMPK–NLRP3轴在ADPKD中的作用证据
报告编号：TH-PO0204
时间：2026年10月22日10:00–12:00（美国山地夏令时间）
形式：壁报
场次：ADPKD与囊性肾脏疾病–1 [PO1201-1]
报告人：Filip Surmont博士，君圣泰医药首席医学官

君圣泰医药首席医学官Filip Surmont博士表示：“ADPKD仍存在显著的未满足临床需求，随着囊肿进行性生长，患者可能出现肾功能恶化并最终进展至肾衰竭，因此亟需能够有效抑制囊肿生长的治疗方案。在此次研究中，HTD1801对囊肿扩张的显著抑制，为其在ADPKD中的进一步开发提供了新的科学依据，也展现了其作为潜在疾病修饰疗法的可能性。未来，我们将继续推进HTD1801的相关研究，进一步验证其在肾脏疾病中的潜在治疗价值。”