一只基因改造的小鼠，身价比一头成年肉牛还贵。这是发生在广州的真实案例，也是中国创新药产业链的一个切面。当医保抗癌药降价超60%，当国产PD-1打败进口“药王”，很少有人追问这些“救命药”的源头在哪里？

答案可能是一只小白鼠。

近日，羊城晚报《对话·知产硬实力》栏目走进广州开发区、黄埔区一家国家级专精特新企业，从一只“比牛贵的老鼠”身上，探寻中国创新药研发的“护城河”与全球突围之路。

 

小鼠虽贵但可“救命”

在广州开发区、黄埔区一家科创企业的动物房里，一只只小鼠正啃着专用饲料。从外观上看，它们与市面上几十元一只的普通实验小鼠并无区别。据该企业科研人员杜莹莹博士介绍，这些通体或白或黑的小鼠都是他们的科研成果。像这样一只经过基因人源化改造的小鼠价格可以达到几万甚至十几万元，身价轻松超越约2万元一头的成年肉牛。

据了解，这家企业曾花六七年时间，通过自主研发，把一款小鼠产生抗体的关键基因片段逐一替换成人源基因（即“基因人源化”，让小鼠携带人类基因，更精准模拟人体反应）。这是一个非常庞大的工程。而这背后，是这家中国企业长达20年的技术积累以及获得的100多项专利授权、海量的基因编辑数据、自研的AI辅助设计算法……

对于“天价”小鼠，最昂贵的是研发。据杜莹莹博士介绍，核心原因是个性化基因编辑流程复杂、显微注射技术门槛高、繁育鉴定周期长，再加SPF级高标准饲养环境、严苛的质控、高学历高技术的人力成本、时间成本等，且无法大规模量产摊薄成本，所以价格居高不下。但真正让它“比牛贵”的，是它所承载的使命——为创新药研发提供最接近人类的测试载体。

用这家公司的话说：“爱马仕虽贵但不救命，小鼠可以救命。” 

 

较高的“技术壁垒”

2025年，国家药监局批准上市创新药76个，较上年增长58.3%，创历史新高，其中，国产创新药占据绝对主力。据中国医药创新促进会消息，从治疗领域看，当年批准的1类创新药仍以抗癌药物占比最高。而每一款抗癌药物在进入人体临床试验前，几乎都离不开基因人源化小鼠的安全性与有效性验证。

这正是“天价鼠”存在的产业逻辑。单价虽高，但它能帮助药企在临床前筛选掉大概率失败的候选药，从而节省上亿元研发成本。成本控制住了，药价才可能降下来。

作为创新药产业链上的关键一环，基因人源化小鼠功不可没。据了解，这家成立于2006年的企业，客户遍布全球100多个国家和地区，先后获评国家高新技术企业、国家级专精特新企业。

从全球看，人源化小鼠模型（包括细胞人源化、基因人源化等）正处快速扩容期，其中基因人源化小鼠是最具潜力的细分赛道之一。行业研究显示，基因人源化小鼠平均单价约4500美元/只（约合人民币3.2万元/只），行业毛利率在65%–80%之间。

聚焦中国市场，在基因人源化小鼠领域，药康生物、南模生物、百奥赛图及赛业生物是主要参与者。值得注意的是，行业数据显示，基因人源化小鼠价格过去半年内变动幅度控制在5%以内，这得益于较高的技术壁垒。 

 

政策“撑腰”好办事

之所以能孕育出这样的硬核科技企业，与广州开发区、黄埔区多年来在知识产权领域的制度创新与生态构建密不可分。作为知识产权运用和保护综合改革试验区域，该区已形成覆盖创造、运用、保护、服务、国际合作的全链条支撑体系。

在政策供给方面，政策体系从“知识产权10条”迭代至与现代化产业体系深度融合的“4.0版”，对高价值专利培育、专利转化运用、知识产权服务等给予全周期资助，单项资助最高可达百万元。在金融赋能方面，2025年全区知识产权质押融资额据超过156亿元，发行了全国首单新能源汽车知识产权证券化产品，知识产权海外侵权责任险保额屡创新高，已突破10亿元，有效降低了企业“出海”的知识产权纠纷风险。在服务与保护方面，开发区集聚了近500家知识产权服务机构，引进了国家知识产权局专利局专利审查协作广东中心、广州知识产权法院等国家级平台，企业足不出区即可完成专利预审、确权、维权等全流程业务。

正是有了这样的土壤，这家企业才能将20年积累的核心成果转化为100多项授权专利，并通过“专利组合+商业秘密”等形式构筑起竞争对手难以逾越的技术壁垒。

正如这家企业所言：“专利绕不开，数据抄不走，先熬20年再说。” 

 

AI来了，实验小鼠还有“活路”吗？

走进广州开发区、黄埔区这家国家级专精特新企业，羊城晚报记者与赛业生物创始人、清华珠三角研究院人工智能创新中心主任韩蓝青展开对话。

他的父母是新中国第一代科学家，而他本人早年深耕计算机领域，后跨界进入生物医药。这样的复合背景，让他对“AI+生物”的融合有着独特的洞察。

羊城晚报：现在AI发展这么快，能设计蛋白质、预测药物分子，您这些“小老鼠”还有活路吗？

韩蓝青：我认为最终会颠覆，但窗口期还有5到10年。为什么要用小老鼠做实验？因为药物研发不能直接用人体做试验。AI的终极图景，是从虚拟细胞到虚拟组织、虚拟器官，最终构建出“虚拟的人”。到那时，直接在虚拟人身上试药，就不再需要动物了。扎克伯格（Meta创始人）就在投巨资研究虚拟细胞——一个细胞里有上万种蛋白质、数万种化学反应，极其复杂，但AI会加速这个过程。

羊城晚报：颠覆什么时候会真正到来？

韩蓝青：五年太乐观，十年比较现实。但颠覆不会一夜间发生。我们从2016年就开始布局AI，自研算法已经能做到“分钟级”完成基因编辑方案设计。AI就像一个大浪，你喜欢不喜欢都是这样。你的选择，决定了你是被卷走，还是站在浪尖上成为弄潮儿。短期看，生物医药行业正在回暖，人源化小鼠产能还在扩容。我们正为AI时代做准备，不停地向前。

羊城晚报：“广货行天下”是今年的热词，大家想到的是新能源汽车、无人机等大件商品。一只小老鼠，怎么“行天下”？

韩蓝青：我们的小鼠实际上已经是行天下了。老百姓用到的创新药，尤其是PD-1、双抗、CAR-T这些抗癌药，研发过程中很大概率要用到我们的小鼠。我们的产品出口到美国2万美元一只，国内头部20家大药企都是我们的客户。所以“广货”不只是终端消费品，还有嵌入全球创新药产业链的“隐形冠军”。从广州黄埔出发，我们的动物模型已运往全球100多个国家和地区。

羊城晚报：具体到“行天下”，你们做到了什么程度？

韩蓝青：我们在抗体早期发现这个细分领域，已经站到了全球领先的位置。举个例子，广东康方生物的双抗药物打败了前一代“药王”，而我们是康方的重要供应商和合作伙伴。作为产业链上游，我们默默在背后支持，但成就感是实实在在的。

羊城晚报：从“跟跑”到“领跑”，靠的是什么？

韩蓝青：从跟跑到领跑，中国创新药靠的不是运气，而是20年埋头苦干出来的硬实力。过去20年，国家对生物医药持续投入，现在开始开花结果。从公布的license out（许可输出）数据可以看出，跨国药企愿意花真金白银买中国研发的许可，这说明全球研发重心在往中国转移，中国药物研发的质量和可信度大大提升。我相信五年之内，全球头部跨国药企里会看到中国公司。

羊城晚报：对未来有什么判断？

韩蓝青：两个判断。第一，短期内中国创新药市场持续升温，对高质量动物模型的需求还会增加。第二，长期看，AI会改变行业形态，但不等于完全取代。到那时，我们要做的不只是“养老鼠”，而是提供“虚拟实验”的算法和数据服务。我们已经在转型的路上。

 

人物简介

韩蓝青

赛业生物董事长、总裁

清华珠三角研究院人工智能创新中心主任

韩蓝青毕业于清华大学，后获得加拿大麦吉尔大学工程硕士和加拿大女王大学工商管理硕士，并于麻省理工学院研修。2006年，回国创立了赛业生物并任董事长至今，赛业生物是国家高新技术企业、国家级专精特新小巨人企业。2017年受聘于清华珠三角研究院任人工智能创新中心主任，也是国家重大人才工程入选者。韩蓝青在生物技术与AI的交叉学科上有较深的研究，聚焦于医药研发的智能化探索与实践。 

 

关于赛业生物

赛业生物自2006年成立，是一家以卓越的模型和服务助力新药研发的创新型CRO企业、国家高新技术企业、国家专精特新“小巨人”企业。公司依托自主基因编辑技术与先进的疾病模型平台，聚焦肿瘤、代谢性疾病、自身免疫疾病、眼科疾病、神经系统疾病等关键领域，提供涵盖模型构建、体内外药理药效评估、机制研究等在内的全流程临床前CRO服务。

赛业生物持续拓展产品线，在抗体药物发现方向，公司构建了以HUGO-Ab®全人源抗体小鼠为特色的抗体药物研发平台。自主开发的HUGO-Ab®全人源抗体小鼠可高效生成高亲和力的人源化单抗、共同轻链抗体及纳米抗体候选分子；HUGO-GT®全基因组人源化小鼠支持更精准的人源药靶验证与功能研究，进一步推动生物药研发的临床转化效率。 

赛业生物现有员工超1000人，运营面积逾4万平方米，构建了覆盖全球的服务网络与项目交付体系。未来，公司将持续以“数据+模型”双轮驱动，助力全球药企在新药研发道路上提速前行、突破创新。