上海2026年3月19日 美通社 －－ 信念医药集团（以下简称信念医药）今日宣布，信玖凝™（BBM－H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得中国澳门药物监督管理局批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。该产品由信念医药研发生产，武田中国负责其在中国内地、中国香港及中国澳门的商业化进程。继2025年4月作为中国首个^【1】获批的血友病B基因治疗药物于中国内地获批上市，此次波哌达可基注射液在中国澳门的获批，不仅填补了当地血友病B基因治疗领域的空白，更标志着这一突破性基因疗法在加速惠及全球患者的进程中迈出关键一步。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“波哌达可基注射液作为中国大陆和中国澳门首款^{【1】,【2】}血友病B基因治疗药物，我们很高兴能通过中国澳门这一国际化窗口，将创新成果辐射至澳门地区乃至更广阔市场。此次获批不仅体现了澳门特区政府对前沿医疗技术的前瞻性支持，也为区域患者提供了与国际同步的突破性治疗方案。波哌达可基注射液是一种基因治疗药物，旨在通过单次给药，使患者体内能够持续稳定表达凝血因子^【3】，从而有望帮助患者摆脱传统疗法需终生频繁注射带来的身体、心理及经济负担。未来，信念医药将继续携手武田中国，加速推进创新疗法的可及性，并以此为契机，深化与国际市场的接轨，以期让中国先进的基因治疗技术惠及全球更多患者。”

血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起^【4】。长期以来，患者主要依赖凝血酶原复合物（PCC）或FIX制品替代治疗，需终生频繁接受静脉注射^{【5】,【6】}。持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下^【7】。这不仅给患者带来极大的身体痛苦，严重限制患者正常生活，并伴随感染、血栓等风险^{【5】,【6】}，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。

波哌达可基注射液是一款基于重组腺相关病毒（rAAV）载体的基因治疗药物，可将高活性FIX基因精准递送到患者肝脏细胞内，使FⅨ基因在患者肝脏内持续地高表达，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。波哌达可基注射液使用的AAV843衣壳是经工程化改造的肝脏靶向性载体；功能性FⅨ基因则应用主流的血友病B基因治疗FIX－Padua基因，搭配信念团队研发的肝脏特异性强启动子驱动FIX基因在肝脏内的高表达，同时采用双链 AAV设计，实现静脉注射给药后FIX基因的快速表达^【3】。

波哌达可基注射液于2019年开始研究者发起的研究（IIT），2021年获批在国内开展注册临床研究。相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀－血液病学》^【7】、《新英格兰医学杂志》^【8】和《自然－医学》^【9】。该Ⅲ期临床研究是一项多中心、单臂研究，旨在评估中重度血友病B成年患者接受单次波哌达可基注射液输注后的有效性和安全性结果，研究共纳入26例符合条件的受试者。52周随访结果显示，年化出血率（ABR）为0.60（95％ CI： 0.18－1.99），较优效界值（中国接受预防治疗的血友病B患者平均ABR）5.0显著下降；52周时平均FIX：C为55.1（SD35.9）IUdL（OSA, SynthAsil）；年化FIX制品平均输注次数由治疗前的58.20次年（SD 30.67）下降至治疗后的2.90次年（SD 10.71）；关节出血次数明显下降，靶关节数目降至0 ^【9】。更早期启动的IIT是一项单中心、单臂研究，纳入10例中重度血友病B成年患者，接受单次波哌达可基注射液输注后长期随访观察。长达5年的随访结果显示，截至末次访视【中位210周（范围159－270周）】，70％受试者FIX：C＞35 IUdL，其中40％受试者》50 IUdL（采用Actin FSL APTT试剂的一期法）^【9】。安全性方面，所有受试者均未出现≥3级的不良反应，无严重不良事件（SAE），无抑制物产生^【9】。以上研究中所有患者仍在持续随访过程中。

基于良好的疗效和安全性数据，波哌达可基注射液 IIT研究的随访结果还分别在2024和2025^【10】国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示，Ⅲ期临床研究结果在2024年第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布^【11】。

2022年，波哌达可基注射液被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单^【12】，并于2025年4月被国家药品监督管理局批准上市。此外，波哌达可基注射液于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD），于2024年获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）以及欧洲药品管理局先进治疗药物分类认证（ATMP），于2025年获得沙特阿拉伯SFDA的ODD^【13】。

参考文献