加速完善短肠综合征、法布雷病等疾病创新药可及通路

广州2025年12月7日 美通社 －－ 2025年12月7日，在2025创新药高质量发展大会上，武田中国旗下消化领域创新产品瑞唯抒^®（注射用替度格鲁肽）被正式纳入《商业健康保险创新药品目录》（以下简称“商保创新药目录”），用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。

首版商保创新药目录重点纳入了创新程度高、临床价值大、患者获益显著且超出基本医保保障范围的药物。作为国内首个^【1】获批用于治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽－2（GLP－2）类似物，注射用替度格鲁肽不仅填补了长期以来肠康复治疗领域的药物空白，更将通过多层次惠民政策，切实减轻患者经济负担，提升用药可及性。

与此同时，作为已连续4年惠及中国患者的国谈产品，武田旗下罕见病产品瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用浓溶液）也在本次大会中亮相，体现其在罕见病治疗领域的重要价值及在助力罕见病多层次保障上的努力。

短肠综合征患者面临身心多重负担，创新药物多层次支付保障为其切实减负

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱水电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。成人和儿童短肠综合征的主要病因有所不同，成人多因肠系膜血管疾病、克罗恩病、放射性肠炎、外伤和肠瘘等疾病导致；儿童则是由坏死性小肠结肠炎、腹裂、肠闭锁和肠旋转不良等疾病导致^【2】。

长期以来，我国缺乏针对短肠综合征患者的肠康复治疗药物，患者往往只能依赖肠外营养（PN）维持生命，尤其对于肠道适应不完全的患者，可能需要终身与输液袋为伴^【3】。需要长期肠外支持的患者，会存在危及生命的并发症，包括胆汁淤积，肠衰竭相关肝病，导管相关并发症（感染和血栓形成）^【4】，更将被困于病房，失去回归正常生活的机会，而持续高昂的治疗费用，也给家庭和社会带来沉重负担。

东部战区总医院普通外科主任医师王新颖教授提醒：“短肠综合征的常见病因包括克罗恩病、肠系膜血管疾病、恶性肿瘤等可能行广泛肠切除的严重疾病^{【5】,【6】}。患者一旦经历广泛肠切除，便不得不开始面对漫长而艰巨的治疗征程，给其身体和心理带来多重负担，如何改善患者的肠道吸收、摆脱输液束缚，成为患者重拾生活希望的关键所在。”

注射用替度格鲁肽作为国内首个^【1】获批的 GLP－2类似物的肠康复治疗药物，于2024年2月正式获批进入临床应用。此前该药物在2022年进博会亮相后，通过博鳌乐城 “先行先试”政策及早惠及中国患者，并于2023年5月，在乐城完成中国大陆首例注射。如今，商保创新药目录的推行，进一步拓宽了罕见病创新药的支付渠道，让基本医保之外的高值药物更可及，为患者带来多层次、可持续的保障。注射用替度格鲁肽已在广东省、山东省等全国30个省市的惠民保项目中实现覆盖，包括“惠厦保”“沪惠保”“深圳惠民保”等，今年12月底前，短肠综合征患者以及符合条件的短肠综合征高危人群即可通过当地“惠民保”官方渠道便捷参保，相关保障将于明年1月1日起正式生效。

医保支持铺就患者治疗之路，法布雷病创新药实现持续可及

与此同时，在2025创新药高质量发展大会上，武田旗下罕见病产品阿加糖酶α注射用浓溶液也作为大会重点展示的创新药之一亮相。作为目前国内唯一^【7】获批的法布雷病人源性酶替代治疗，这款创新方案如今正为更多确诊为法布雷病（α－半乳糖苷酶a缺乏症）患者点亮可及、可负担的治疗之路。

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积症，该病是由于患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各组织和器官大量贮积，导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展，症状会逐渐加重，并出现肾、心等器官病变，如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或者脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如果得不到有效治疗将危及生命^【8】。

目前，酶替代治疗被国内外指南共识推荐为法布雷病的首选疗法^【9】。阿加糖酶α注射用浓溶液作为中国目前获批的唯一^【10】的人源性酶替代疗法，可为法布雷病患者带来长期的心、肾保护^{【11】,【12】}，并有望延缓疾病进程^【12】。2021年，阿加糖酶α注射用浓溶液被纳入国家医保药品目录，并在2023年和2025年成功续约，让曾经遥不可及的创新疗法真正走进普通患者家庭，切实提升了患者用药的可及性，至今已累计惠及约1700名^【13】法布雷病患者。

来自于北京大学第一医院的袁云教授表示，法布雷病导致神经痛、肾衰、心源性猝死等严重后果，给患者带来巨大痛苦，高额的治疗费用不能报销是此前该病诊疗最大的障碍。2021年底，阿加糖酶α注射用浓溶液上市后迅速被纳入国家医保目录，为法布雷病患者带来治疗费用的大幅降低，并从根本上推动了法布雷病诊疗的相关指南在临床落地，提高全国医疗机构对该病的诊治能力，为广大法布雷病患者带来保障。

从注射用替度格鲁肽纳入商保创新药目录，到阿加糖酶α注射用浓溶液医保攻坚，多层次的支付保障勾勒出我国消化系统疾病和罕见病的生态建设路径。当下，在政策引导、支付落地、企业投入与社会力量共同推动下，越来越多短肠综合征和法布雷病患者正逐步摆脱“无药可医”、“有药难及”的困境，重燃对健康生活的希望。

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