北京2025年11月3日 美通社 －－ 初冬的中原大地，承载着希望的暖流。2025年11月1日，以“不忘初心，坚实足迹”为主题的2025 WFH－HHC 中国血友病交流大会在华夏文明的重要发祥地郑州隆重举行并圆满落幕。这场由血友之家主办的行业盛会，远非一场常规的学术会议。它是一次对中国血友病防治事业二十五载风雨征程的集体回眸与历史性致敬，更是一次汇聚全球智慧、凝聚多方共识，共同绘制从“生命保障”迈向“生命质量”新蓝图的战略启航。
在整整一天的议程中，来自全国的医学专家、患者组织领袖与产业创新力量，围绕血友病的诊疗前沿、政策保障、患者院外真实世界数据、全程管理及未来展望，进行了深度碰撞与思想交融。每一位讲者的分享，都不仅是知识的传递，更是对中国血友之家成立二十五周年来，那串深深烙印在时代画卷上的“坚实足迹”的最佳诠释。
开幕致辞：全球视野下的中国足迹
大会在中国血友之家会长、北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛先生的简短而深情的致辞中拉开序幕。作为这二十五年征程最核心的亲历者与推动者，他的登台本身就是一个强有力的象征。关涛先生没有长篇大论，但他那句“从‘活下去‘到‘活得好’，我们走了二十五年”，瞬间将全场带入一段波澜壮阔的历史记忆。这二十五年，是患者从隐于尘埃到站在舞台中央的二十五年，是中国血友之家从一个人的呐喊到一个群体强大回音的二十五年。他的话语带着坚定的期许，他的“初心”，为整场大会奠定了温情而坚韧的基调。
紧随其后，世界血友病联盟（WFH）主席塞萨尔•加里多先生通过视频方式发表致辞。向在场所有血友病和其他出血性疾病的患者表示了诚挚问候！他表示血友病正在经历一下黄金时代，血友病的治疗有了前所未有的广泛和多样化，在中国，已经推出了新的血友病治疗方式，例如基因疗法和化学药物等，这些产品将为患者提供更好的治疗体验。他高度评价了中国血友之家建立的血友病院外数据平台在血友病患者登记、患者院外真实世界的重要性，在患者组织建设方面取得的“令人惊叹的进步”。他指出，中国血友之家的模式，其成功的核心在于将患者的切身需求转化为科学、理性的倡导行动。这份来自国际血友病最高权威组织的肯定，标志着中国血友病事业已从“跟跑者”成长为全球舞台上不可或缺的“贡献者”。
中国医学科学院血液病医院杨仁池教授的致辞，则强调了近年来在整个血友病防治工作中，在专家、患者组织、政府相关部门、药企等等各方的通力协作下，这些年取得了长足的进步。我们血友病患者组织是非常有影响力的，杨教授也对血友之家提出了殷切的希望。我们国家对罕见病发力，希望大家能齐心协力为我们整个血友病防治水平进一步的提升做出自己的贡献。这番话揭示了这场伟大进步的另一重驱动力：医患同心，其利断金。
赛诺菲（中国）普药及特药公共事务及政策负责人赵少勐先生在本次大会上代表爱心企业致辞。强调赛诺菲始终以“患者需求”为核心，将通过持续研发创新药物，助力血友病患者减少治疗负担、提升生活质量。
作为中国血友病领域的重要年度盛会，本次大会紧扣行业核心关切，精心设置11场主题分享与3场专家视角讨论，以多维度、多视角剖析临床实践与技术突破的关键点。嘉宾们共同回望中国血友病 25 年的沧桑巨变，深入探讨血管性血友病及血友病关节并发症的治疗。
诊疗突破：基因治疗引领革命性变革
中国医学科学院血液病医院薛峰教授在《血友病诊疗新进展》报告中系统梳理了治疗模式的演进。他指出，血友病治疗已从按需治疗、预防治疗，发展到如今的治愈性治疗阶段。特别值得关注的是，我国自主研发的血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液（BBM－H901）的III期临床试验结果显示，治疗后52周患者年化出血率降至0.6，FIX因子输注次数从年均58.2次降至2.9次，80.8％的患者实现零出血。
河南省肿瘤医院周虎教授在《新药驱动下的血友病治疗革命》中进一步阐述了非因子药物的突破性进展。双特异性抗体Mim8、再平衡制剂Fitusiran和Marstacimab等新型药物，通过皮下注射或每月一次给药，显著改善了患者治疗体验。“血友病治疗正从‘静脉输注‘向‘皮下注射’转变，这不仅是技术突破，更是治疗理念的革命。”
南方医科大学南方医院周璇教授在《血友病非因子治疗前景》中强调，治疗策略应从“一刀切”转向精准个体化。她指出：“不同基因突变类型、不同出血表型的患者需要不同的治疗方案。基于基因检测结果的个体化治疗是未来的发展方向。”
保障创新：构建多层次医疗保障体系
周峰局长在《山西探索罕见病用药保障机制》专题讲解中介绍了山西省在罕见病用药保障方面的探索与实践。面对全国约2000万罕见病患者、诊疗难、用药贵、保障不足等现实问题，山西逐步构建起覆盖全面、分层兜底的“七维保障机制”，为患者提供系统性支持。该机制包括：基本医保门诊保障、大病保险、医疗救助、专项救助、商业保险补充、慈善援助及医疗保障救助对象精准覆盖。通过多项政策叠加，山西实现了对血友病、苯丙酮尿症、戈谢病等典型罕见病的用药保障。例如，血友病凝血因子药品报销比例最高达87％，戈谢病特效药经多重报销后患者自付比例显著降低。这一创新模式为全国罕见病保障提供了重要借鉴。数据显示，山西已登记罕见病患者8350人，涵盖106个病种。未来，山西将进一步完善药物供应、优化医保支付方式、提升基层诊疗能力，推动形成“政医企社”协同共治的保障新格局，助力实现“有药可治、用得起药”的民生目标。
廿五载巨变：一场跨越时空的对话
在【专家视角讨论：中国血友病25年巨变】环节中，在薛峰教授、周峰局长、周璇教授、关涛先生以及来自武田中国的金健健先生与来自泰邦公司的林晨玮先生等嘉宾的对话中，大家共同回顾了中国血友病治疗从“诊断难、用药缺、寿命短”到如今患者“能上学、能工作、能生活”的历史性跨越。非因子药物彻底改变了治疗模式，尤其为合并抑制物患者带来突破；基因治疗的上市更意味着血友病迈入“一次治疗、长期有效”的新阶段。关涛先生特别指出，中国血友病事业的进步，是多方合力奏响的“交响乐”，血友之家在过去二十五年中，在推动政策完善、促进医疗进步、开展患者教育、加强国际交流这四个方面相互促进、相辅相成，与多方携手共同推动了中国血友病防治事业的发展。
致敬星光：颁奖典礼与二十五年的集体功勋
在上午议程的最后，大会举行了庄重而温情的颁奖仪式，以此作为对血友之家成立二十五周年的特别献礼。每一个奖项的背后，都是一段感人至深的故事和一份不可或缺的贡献。这场颁奖，是一次集体的功勋认定，它雄辩地证明：中国血友病事业的进步，是一场波澜壮阔的“团体接力赛”，每一棒都至关重要。
下午的会议，议程转向更为具体和深入的专题领域，聚焦于长期困扰患者的并发症管理、精准诊断与全程护理，展现了从“治疗疾病”到“关怀整个人”的深刻转变。
血管性血友病：从认知不足到规范诊疗
首都医科大学附属北京世纪坛医院华宝来教授在专题报告《血管性血友病的诊疗现状》中指出，血管性血友病（VWD）作为最常见的遗传性出血性疾病，却被称为“最被忽视的常见病”。我国VWD诊断率低，大量轻型患者未被及时诊断。值得欣喜的是，国产人凝血因子Ⅷ血管性血友病因子复合物完成III期临床试验，成功止血率达到91.2％，与国外同类产品疗效相当。这一突破将极大改善我国VWD患者的治疗现状。
在随后的专家讨论中，余自强教授（苏州大学附属第一医院）、薛峰教授、华宝来教授、刘炜教授（河南省儿童医院）四位专家与代表患者组织的关涛先生一起围绕血管性血友病的诊疗现状与未来方向展开深入讨论。专家指出，VWD因临床表现多样且症状隐匿，大量轻型患者未被及时诊断，需要多学科共同提高认知。余自强教授特别关注女性患者健康，指出月经过多是VWD女性患者最常见的表现之一，需给予针对性治疗。同时，重组VWF产品等新疗法展现出良好前景，基因治疗也在探索中。
患者现状：血友病B群体面临严峻挑战
中国药科大学万楚川博士分享的《血友病B患者现状研究》揭示了这一特定群体的生存状况。该研究覆盖全国30个省份的1763名患者，结果显示：血友病B患者以中青年男性为主，近90％患者在研究期间发生出血事件，55％出现关节功能受损，31％持有残疾证。更令人担忧的是治疗不足问题：约30％患者仅接受按需治疗，在接受预防治疗的患者中，近60％治疗达标率不足10％。万楚川指出：“患者年均药品费用占人均可支配收入33.4％，经济负担沉重。超过70％适龄患者就业受疾病影响，70％以上患者学历为初中及以下。”这一研究填补了我国血友病B流行病学数据空白，为政策制定提供了重要依据。
基因检测：血友病精准诊疗与健康生育的“导航图”
郑州大学第一附属医院亢鸿飞教授在《血友病基因检测目前状况及未来前景》专题报告中透露，我国已建立血友病基因诊断、产前诊断、抑制物检测等一站式服务平台。然而，当前检测面临漏检率超50％的挑战，主因是各地技术水平不均。随着无创产前检测（NIPD）技术和第三代测序技术的应用，复杂变异检出率将提升至95％，为精准防控提供技术支撑。
并发症管理：骨科与康复医学的融合创新
关节置换从“禁区”到常规
山东第一医科大学第一附属医院袁振教授公布的数据显示，该院血友病手术量从2022年的72例增至2024年的183例，其中全膝关节置换占比64％。袁振教授指出：“血友病性关节炎由反复关节内出血导致，表现为慢性滑膜炎、进行性关节破坏。虽然手术技术日益成熟，但根本出路在于早期规范预防治疗。”
南方医科大学南方医院蒋桂勇教授分享了关节镜技术在血友病性关节炎治疗中的突破。研究表明，关节镜下滑膜切除术能显著降低关节出血频率、减轻疼痛，并有效延缓人工关节置换时间。“在关节病变Ⅰ、Ⅱ级时及时干预效果最佳，可有效阻断‘出血－滑膜炎－关节破坏‘的恶性循环。”
康复治疗成为综合关怀核心
中国医学科学院北京协和医院刘淑芬教授在康复专题报告中强调：“关节肌肉出血占血友病出血事件的80％以上，科学康复对维持患者功能至关重要。”她团队建立了涵盖机体功能、活动能力和社会参与的多维度评估体系，并针对不同阶段制定精准康复方案。刘淑芬教授提出的“运动是医药”理念引发广泛共鸣。她为患者提供分级运动指导：关节功能良好者可进行游泳、自行车等非接触性运动；已有关节病变者则需制定个体化运动处方。
居家管理：从医院治疗到全程健康管理
山东省血友病诊疗中心程彦教授的《守护“血友”每一刻》报告，系统阐述了血友病居家护理、应急处理与长期健康管理方案。程彦指出，血友病管理正从医院治疗转向“医院＋家庭”综合管理模式，患者需掌握自我注射、科学运动、定期随访等核心技能。“建立完整的健康档案，通过均衡营养、适宜运动和心理支持，帮助患者实现高质量生活。”程彦教授强调，在规范管理下，血友病患者完全可以掌控疾病，拥抱正常人生。
在随后的【专家视角：血友病关节并发症治疗】讨论中，这几位专家与关涛先生共同探讨，围绕血友病关节置换、康复治疗和日常管理等关键问题展开深入交流，为患者提供了全方位的治疗新思路。关涛先生从患者角度表示：“保护关节，就是保护我们走向社会、实现自我的翅膀。” 这场讨论，是二十五年来中国血友病综合管理能力走向成熟的最有力证明。专家一致认为，通过多学科协作和规范管理，血友病患者完全有望实现功能重建，重获行动自由。
闭幕总结：足迹延伸，迈向新程
在大会的闭幕总结中，关涛先生再次登台，“二十五年前，我们点燃了‘希望’的烛光；今天，我们汇聚成了‘光明‘的火炬。”他说道，“这次大会，让我们看到，治疗的工具从未像今天这样丰富，政策的支持从未像今天这样有力，社会各界的关注从未像今天这样温暖。但是，我们的使命远未结束。”他提出了未来的新“足迹”方向：推动前沿疗法在中国的可及与可负担；将成功的诊疗与保障模式下沉到更广阔的基层地区；关注患者及其家庭的心理健康与社会融入；以及，将中国探索的成功经验，更主动地分享给全球，尤其是“一带一路”国家的病友组织。
“初心，是让每一个生命都享有平等的健康和尊严；足迹，是我们为此而采取的每一个行动。下一个二十五年，让我们继续携手，走得更稳，行得更远！”
