上海2024年3月28日 /美通社/ -- 云顶新耀（HKEX1952.HK），一家专注于创新药及疫苗研发、临床开发、制造及商业化的生物制药公司，今日公布2023年度全年财务业绩报告（截至2023年12月31日）及业务进展。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示："2023年对于云顶新耀来说是极不平凡的一年，我们成功从临床阶段的生物制药公司转型升级成为一家覆盖全产业链的的综合性生物制药企业，完成集研发、临床、生产、商业化于一体的全产业链整合。在我们的商业化元年，以聚焦、精干为原则，构建了高效的商业化模式，并于7月底在中国市场成功推出第一款产品—依嘉®。肾科领域核心产品耐赋康®相继在中国澳门及大陆获批，并在澳门成功商业化上市。得益于这两款产品的成功商业化上市，公司2023年的总收入达到人民币1.26亿元，同比增长884%，大幅超出预期。同时，得益于采用聚焦、高效、精干的商业化模式及精细化管理，2023年公司运营成本大幅减少4.76亿元，同比下降33.7%，经调整后的净亏损大幅收窄6.26亿元，同比下降46.7%。公司现金储备达23.5亿元，支持各项战略目标的实现。2024年将是公司商业化的关键之年，耐赋康®即将正式在中国大陆上市，自身免疫领域的重磅药物伊曲莫德预计将在澳门获批上市，尽早满足中国大陆患者需求，到今年年底公司将有三款产品上市。随着重磅创新产品的成功上市，以及产品管线中其他药物临床开发和注册上市工作的稳步推进，我们期待2024年业绩更显著的增长，并设定了7亿元人民币的收入指引。"
罗先生表示："进入2024年，我们还进一步升级了双轮驱动模式来实施我们的管线增长战略，即自主研发和授权引进并成功商业化。在终止了与Providence的合作和授权协议后，公司将利用拥有自主知识产权的mRNA技术平台，开发具有全球权益的产品。我们基于该平台开发的肿瘤疫苗将于今年进入临床试验。同时，我们也将在2024年扩大授权引进工作，聚焦肾病、抗感染疾病和自身免疫性疾病等蓝海赛道，强化领先地位。这一双轮驱动模式能让公司在核心领域通过与我们现有的临床和商业化能力形成协同效应，并积极开发我们拥有自主知识产权和全球权益的产品。"
最新主要产品亮点和预期里程碑
肾病管线
耐赋康®（Nefecon®）
2023
- 于2023年2月，韩国食品医药品安全部就耐赋康®用于治疗原发性IgA肾病授予全球创新产品快速评审程序（GIFT）认定。
- 2023 年3 月，我们的合作伙伴Calliditas 公布全球、随机、双盲、安慰剂对照的3 期临床试验NefIgArd的积极顶线结果，该试验达到主要终点，在使用耐赋康® 或安慰剂治疗9 个月及停药后随访15 个月的两年时间内，耐赋康® 在估算肾小球滤过率(eGFR) 方面显示较安慰剂具有统计学显著性优势。在主要研究终点方面，耐赋康® 治疗组两年内的eGFR较安慰剂组平均高出5.05 mL/min/1.73 m2（P<0.0001）。在整个研究人群中，无论尿蛋白与肌酐比（UPCR）基线如何，都能观察到eGFR的益处，UPCR降低也是持久的，反映出即使在停止治疗的15个月随访期间，治疗效果和获益仍然长期持续存在。研究结果亦表明，耐赋康® 的耐受性普遍良好。
- 于2023年4月，本公司在上海瑞金医院的海南博鳌分院通过早期准入计划启动耐赋康®的临床应用，该早期准入计划标志着中国IgA肾病治疗新时代的开始。
- 于2023 年6 月，我们的合作伙伴Calliditas 在欧洲肾脏协会和欧洲透析和移植协会大会（ERA-EDTA）上公布了NeflgArd 3 期研究的2年随访数据。除3 月份披露的数据外， 在第24 个月的时间点，耐赋康® 治疗组的eGFR 自基线下降6.11 mL/min/1.73 m2，而安慰剂治疗组则下降12.00 mL/min/1.73 m2， 显示9个月的耐赋康® 治疗可以减少肾功能衰退达50%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。
- 于2023 年8 月，本公司宣布完成耐赋康®中国开放标签扩展(cOLE) 研究中的的患者招募。该开放标签扩展研究用以评估耐赋康® 在完成3 期临床研究项目NefIgArd后并符合入选标准的中国原发性IgA肾病 患者中继续使用该药物9 个月的疗效和安全性，有望为耐赋康®未来的临床应用提供指引。
- 于2023年8月，我们的合作伙伴Calliditas在《柳叶刀》上发布耐赋康®治疗原发性IgA肾病成人患者的NeflgArd 3期研究的全部数据。
- 于2023 年9 月，我们的合作伙伴Calliditas 在第17 届IgA 肾病国际研讨会上以海报及口头报告的形式公布耐赋康® 的3 期NefIgArd研究的生物标记物及亚组分析结果。在3期研究A部分，共有160例患者测定了血清IgA-IC水平。结果显示，耐赋康®治疗组在治疗3个月（P=0.0055）、6个月（P=0.047）和9个月（P=0.0169）时，血清IgA-IC水平较安慰剂组表现出统计学上的显著下降。结合之前发表的3期研究A部分中降低循环中Gd-IgA1水平的结果（34%），进一步支持耐赋康®可针对IgA肾病的发病机制来改善疾病进展。
- 于2023年10月，中国澳门特别行政区药监局批准耐赋康®的新药上市许可申请，用于治疗有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者。澳门为云顶授权许可范围中首个获得耐赋康®新药上市许可申请批准的地区。澳门于2023年8月受理本公司关于耐赋康®的新药上市许可申请。
- 于2023年11月，公司在2023 年美国肾脏病学会(ASN) 肾脏周上就中国患者数据作了研究结果壁报报告。中国亚组数据显示了耐赋康®在肾功能保护、蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面比全球研究中数值上更好的疗效。中国人群中eGFR在24个月时较基线的平均绝对变化表明，耐赋康®治疗的患者肾功能恶化程度较安慰剂减少了约66%，这一数值在全球人群约为50%。与安慰剂相比，中国人群9个月的耐赋康®治疗在9个月和24个月时分别使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。在中国人群中，耐赋康®组2年内无镜下血尿的患者比例从基线的26.9% 明显改善至 57.7%而安慰剂组维持在14.3%。
- 于2023年11月，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准耐赋康®用于治疗有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病，标志着中国进入IgA肾病对因治疗的新时代。中国为全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家之一，约有500万IgA肾病患者。目前针对IgA肾病的非靶向治疗方案并不能从根本上改变疾病的进展，IgA肾病患者有可能发展为终末期肾病，进而需要透析或肾移植。中国的IgA肾病患者对新型有效疗法（如耐赋康®）的医疗需求尚未得到满足。
- 于2023年11月，韩国食品医药品安全部（MFDS）受理耐赋康®新药上市许可申请，用于治疗成年IgA肾病患者。
- 于2023 年12 月，耐赋康® 在澳门镜湖医院开出首张处方，这也是耐赋康®在云顶新耀亚洲授权区域内获批后开出的首张处方。与此同时，镜湖医院正式启动PAP 项目，该项目将为在澳门开耐赋康® 处方的中国大陆公民提供经济援助。
- 于2023年12月，我们的合作伙伴Calliditas 宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准耐赋康®用于治疗有进展风险的IgA肾病患者，无论其基线蛋白尿水平。耐赋康®于2021年12月经FDA加速审批程序获批，目前是全球首个且唯一一个获得FDA完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病的药物。
- 于2023年12月，台湾地区药政部门（TFDA）受理耐赋康®的新药上市许可申请，用于治疗成年原发性IgA肾病患者。
2024
- 2024年3月，新加坡卫生科学局（HSA）已批准耐赋康® 用于治疗具有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者。新加坡是云顶授权区域内继中国大陆和中国澳门后的第三个获得耐赋康®新药上市批准的地区，进一步扩大了亚洲患者可及性。
- 我们预计耐赋康®将于2024年在中国大陆、香港及新加坡商业化上市。
- 我们预计将于2024年在台湾地区及韩国获得耐赋康®新药上市许可批准。
- 我们预计将于2024年第3季度公布耐赋康®中国开放标签研究结果。
感染性疾病管线
依嘉®（依拉环素）
- 于2023年3月，中国国家药监局批准了依嘉®（依拉环素）用于治疗成人患者的复杂性腹腔内感染（cIAI）的新药上市许可申请。
- 于2023 年4 月，本公司与上海医药直属企业上药科园信海医药有限公司（上药科园） 签署战略合作备忘录，将在未来的三年内就依嘉® (依拉环素) 在中国大陆的进口、分销等领域进行深度战略合作。
- 于2023年7 月，依嘉®成功在中国商业化上市，其首张处方在复旦大学附属华山医院开出。这是云顶新耀在中国上市的第一款产品，标志着本公司已转型成为一家商业化阶段的生物制药公司。
- 于2023年9月，台湾食品药品监督管理局（TFDA）批准了依嘉®（依拉环素）用于治疗成人患者的复杂性腹腔内感染（cIAI）的新药上市许可申请。
- 2023年9月及2024年1月，国家卫生健康委临床抗微生物药物敏感性折点研究和标准制定专家委员会（国家药敏专委会ECAST）评审通过依拉环素（依嘉®）鲍曼不动杆菌、肺炎克雷伯菌、大肠埃希菌、金黄色葡萄球菌的MIC（最低抑菌浓度）和抑菌圈直径临床折点及粪肠球菌、屎肠球菌、咽颊炎链球菌、脆弱拟杆菌的MIC临床折点。依拉环素中国折点的确立，也是国家药敏专委会ECAST发布的第一个按照国际规范完整实施的具有中国自主知识产权的药敏折点，将使临床医生能够更加合理地使用这一新型抗菌药物。
头孢吡肟-他尼硼巴坦
- 于2023 年9 月，中国国家药品监督管理局药品审评中心根据防治临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药标准拟对头孢吡肟 — 他尼硼巴坦用于治疗包括肾盂肾炎的成人复杂性尿路感染进行优先审评。
报告期后的成就及预期里程碑：
- 于2024 年2 月，合作伙伴Venatorx Pharmaceuticals 宣布，《新英格兰医学杂志》(NEJM) 发表了头孢吡肟—他尼硼巴坦治疗复杂性泌尿道感染(cUTI， 包括急性肾盂肾炎）的成年患者的CERTAIN–1全球3期临床研究的积极结果。结果显示，头孢吡肟—他尼硼巴坦在治疗包括急性肾盂肾炎在内的复杂性泌尿道感染上优于美罗培南，其安全性与美罗培南相似。我们预期于2024 年在中国大陆递交新药上市许可申请。
自身免疫性疾病管线
伊曲莫德（VELSIPITY®）
2023
- 于2023年10月，合作伙伴辉瑞获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，将伊曲莫德用于治疗成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。
- 于2023 年12月，本公司公布伊曲莫德在亚洲用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎(UC) 的多中心3 期临床研究诱导期取得积极顶线结果。伊曲莫德的多中心、随机、双盲及安慰剂对照3 期试验于包括中国大陆、中国台湾及韩国在内的亚洲国家和地区进行。在12周诱导治疗期内，既往对至少一种常规治疗、生物制剂或Janus激酶（JAK）抑制剂治疗失败或不耐受的溃疡性结肠炎患者，每日一次服用2mg伊曲莫德或安慰剂治疗。诱导治疗期之后，伊曲莫德组在主要终点、所有关键次要终点以及其他次要终点（包括粘膜愈合、症状缓解和内镜改善）均达到了具有临床意义和统计学显着性的改善。总体而言，伊曲莫德2mg治疗耐受性良好，安全性特征与既往伊曲莫德研究一致，未观察到新的安全性信号。
2024
- 于2024年3月，中国澳门特别行政区药物监督管理局受理公司治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的伊曲莫德的新药上市申请。澳门预计将成为云顶授权区内首个获得伊曲莫德批准的地区。
- 我们预计将在2024年下半年公布伊曲莫德三期亚洲临床试验维持期的顶线结果。
- 我们预计将在2024年下半年向中国国家药监局递交伊曲莫德的新药上市申请。
Zetomipzomib （泽托佐米）
- 于2023年9月，云顶与Kezar Life Sciences签订合作与授权协议，以在大中华区、韩国和部分东南亚国家进行临床开发和商业化Kezar的主要候选药物zetomipzomib。
- 于2024年2月，中国国家药品监督管理局药品审评中心已批准在中国启动zetomipzomib（泽托佐米）治疗活动性狼疮性肾炎（LN）的2b期PALIZADE试验的新药临床试验（IND）申请。国家药监局于2023年12月受理该申请。
商业化进展
2023年是云顶新耀在中国商业化的元年，依嘉®于7月下旬中国大陆上市，耐赋康®于12月在澳门商业化上市。我们去年实现人民币1.26亿人民币的收入，显著高于之前人民币7000万至人民币1亿元的指引。
公司聚焦核心市场，构建了以产品临床价值为驱动的销售、准入、医学一体化的高效精干商业化模式。我们目前拥有一支由核心平台及专业一线销售团队组成的约200人的商业化团队。尽管从2023年下半年以来外部环境带来了一些挑战，但我们仍在短短五个月内将依嘉®覆盖至约300家核心三甲医院。依嘉®凭借其抗菌谱广、抗菌活性强等优点，已被中国及全球多个治疗指南/共识推荐用于多重耐药菌感染治疗。
继依嘉®取得商业化成功之后，耐赋康®亦分别于2023年10月及2023年11月在中国澳门及中国大陆获得NDA批准。2024年将是耐赋康®商业化的关键之年，云顶新耀计划向中国大陆约500万名IgA肾病患者全面推出该疾病首创药物。作为产品上市前准备工作的一部分，公司通过在海南博鳌试验区启动早期准入计划，约有700名患者注册了该项目，体现了对耐赋康®的迫切未满足医疗需求。我们亦于2023年底在澳门启动耐赋康®销售，而澳门为云顶首个获得该产品新药上市批准的亚洲授权地区，开启亚洲地区IgA肾病对因治疗的新纪元。此外，约有20,000名中国患者已通过慈善基金会的IgA肾病患者项目注册登记。我们一直在广泛开展耐赋康®品牌建设工作，提高医生、患者和大众对IgA肾病的认知，使耐赋康®能够在上市前获得KOL的认可。
截至2024年底，我们预计将在核心治疗领域拥有三款商业化上市产品。今年，我们将致力于在中国内地成功实现耐赋康®的商业化上市，继续扩大依嘉®的销售，同时伊曲莫德在大湾区上市。我们预计依嘉®及耐赋康®于2024年的合并收入将达人民币7亿元。凭借我们稳健的现金流及预期收入的大幅增长，本公司设立了到2025年底前实现现金收支平衡的目标。
我们将继续通过耐赋康®的早鸟计划触及更多患者，并逐步组建一支120名左右的肾科销售团队，覆盖600家医院，约占中国60%的IgA肾病患者。此外，我们计划于2024年参与耐赋康®的国家医保谈判，致力于2025年将耐赋康®纳入医保目录，让更多患者获益。我们还计划于2024年将耐赋康®的上市批准范围扩大至香港、台湾及韩国等更多地区。
新药发现
基于完全拥有自主知识产权和全球权益的mRNA平台，公司将自主开发自研产品。治疗性疫苗（如癌症疫苗）将成为云顶未来研发的重点方向。公司计划于2024 年推进肿瘤治疗性疫苗进入临床试验。
业务拓展
2023年，我们的业务拓展工作围绕肾脏疾病及自身免疫性疾病展开。我们继续通过扩大管线巩固我们在这些领域的领先地位。于2023年9月，本公司与Kezar Life Sciences签订合作及许可协议，以在大中华区、韩国及部分东南亚国家进行临床开发和商业化Kezar的主要候选药物zetomipzomib，一款新型、同类首创、选择性免疫蛋白酶体抑制剂，用于治疗包括狼疮性肾炎（LN）在内的一系列自身免疫性疾病。Zetomipzomib的成功引进为我们的管线增加另一款中后期资产。展望未来，我们将继续在重点治疗领域寻求优质资产，包括可以利用我们现有的商业能力并补充我们管线的商业化阶段产品。
2024年2月，本公司与Providence Therapeutics HoldingsInc.终止其现有合作及授权许可协议。终止协议后，云顶将继续利用该mRNA平台开发预防及治疗性的mRNA自研产品，并将拥有这些产品的全部知识产权及全部全球权益。除了与Providence共同合作开发的狂犬病疫苗及带状疱疹疫苗外，云顶无需就未来开发的所有其它产品支付里程碑费用或特许权使用费。
主要公司发展
于2023年3月，本公司收到吉利德科学的全资子公司Immunomedics, Inc. 与Trodelvy®亚洲权益交易相关的 2.8 亿美元全额预付款。
于2024年3月，公司宣布将协同合作伙伴共同建立创新的肾病诊疗一体化生态圈，有望推出第一款具商业化价值的IgA肾病检测试剂，将为IgA肾病患者在辅助诊断、疗效监测、复发监测等方面提供临床价值。
财务亮点
国际财务报告准则数字
- 收益增加113.1百万元或884%至2023年12月31日止的人民币125.9百万元，主要由于依嘉®在新加坡的销售增长；依嘉®于中国大陆及香港上市；耐赋康®于澳门上市及在与吉利德科学公司的过渡期内于新加坡销售Trodelvy®产生收益。
- 一般及行政开支减少人民币111.3百万元或40.3%至2023年12月31日止年度的人民币165.2百万元，主要得益于组织架构优化
- 研发开支减少人民币269.6百万元或33.3%至截至2023年12月31日止年度的人民币540.1百万元，主要由于多款候选药物已完成临床试验并进入注册阶段或商业化阶段
- 分销及销售开支减少人民币95.3百万元或29.2%至截至2023年12月31日止年度的人民币231.4百万元，主要得益于我们精干高效的商业化团队。
- 截至2023年12月31日止年度净亏损增加人民币597.2百万元至人民币844.5百万元，主要归因于2022年Trodelvy®交易的收益，而该交易为一次性收益; 剔除Trodelvy的一次性收益影响，则净亏损减少人民币725.1百万元，得益于产品销售增长和组织结构优化。
- 截至2023年12月31日，现金及现金等价物以及银行存款为人民币2,349.7百万元。
非国际财务报告准则数字
- 期内经调整亏损增加人民币696.2百万元至截至2023年12月31日止年度的人民币713.6百万元，主要由于国际财务报告准则亏损。剔除2022年Trodelvy的一次性收益影响，则亏损减少人民币626.2百万元，得益于产品销售增长和组织结构优化。
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—财务数据— |
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截至12月31日止年度 |
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RMB'000 |
2023 |
2022 |
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收益 |
125,932 |
12,792 |
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收益成本 |
(34,414) |
(4,645) |
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毛利 |
91,518 |
8,147 |
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一般及行政开支 |
(165,155) |
(276,547) |
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研发开支 |
(540,054) |
(809,736) |
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分销及销售开支 |
(231,419) |
(326,687) |
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其他收入 |
13,175 |
4,624 |
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其他亏损净额 |
(100,803) |
1,143,399 |
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经营亏损 |
(932,738) |
(256,800) |
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财务收入净额 |
84,608 |
32,887 |
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按公允值计入损益的金融资产公允值变动 |
848 |
(21,748) |
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向投资者发行的金融工具公允值变动 |
2,819 |
(1,614) |
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除所得税前亏损 |
(844,463) |
(247,275) |
||
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所得税开支 |
- |
(8) |
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国际财务报告准则计量的亏损总额 |
(844,463) |
(247,283) |
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非国际财务报告准则期内调整项目 |
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非国际财务报告准则计量的亏损总额 |
(713,614) |
(17,426) |
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非国际财务报告准则计量的亏损总额（剔除Trodelvy |
(713,614) |
(1,339,733) |
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业绩会议信息
英文场次将于北京时间2024年3月28日上午9时（美国东部时间3月27日晚上9时）举行；中文场次将于北京时间同日上午11时（美国东部时间3月27日晚上11时）举行。
参会者可通过以下链接参与英文和中文会议：
英文会议：
会议时间：2024年3月28日，星期四，上午9时（北京时间）
提前注册链接：https://www.acecamptech.com/eventDetail/60505757
会议直播链接：https://www.acecamptech.com/meeting_live/70507680/12318?event_id=60505757
同时，参会者也可以使用以下拨入信息拨入电话会议：
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美国： |
+1-646-2543594(EN) |
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中国大陆： |
+86-10-58084166(EN) |
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+86-10-58084199(CN) |
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中国香港： |
+852-30051313(EN) +852-30051355(CN) |
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英国： 国际： |
+44-20-76600166(EN) +1-866-6363243(EN) |
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会议代码： |
886892 |
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中文会议：
会议时间：2024年3月28日，星期四，上午11时（北京时间）
会议直播链接：https://s.comein.cn/AkXE8
同时，参会者也可以使用以下拨入信息拨入电话会议：
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美国： |
+1-202-5524791 |
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中国大陆： |
+86-400-188-8938 +86-10-53827720 +86-10-53560182 |
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中国香港： |
+852-57006920 |
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中国台湾： |
+886-277031747 |
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新加坡： |
+65-31586120 |
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英国： |
+44-2034816288 |
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会议代码： |
726461 |
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英文会议结束后，您可以通过访问云顶新耀官网（http://www.everestmedicines.com）收听英文会议回放。