- Elinzanetant最新数据为提交监管机构审批奠定坚实基础
- 加强心血管产品组合，拜耳获得acoramidis在欧洲的独家商业化权益
- 前列腺癌药物诺倍戈®（达罗他胺）有望在2024年成为重磅药物
- 阿柏西普8mg（Eylea 8mg）上市或重塑视网膜疾病治疗标准
- 全力丰富研发管线， 2023年提交八个新药临床试验申请（IND）
- 四个具有first-in-class潜力的药物预计在2024年底前进入II期临床试验阶段
- 推进七个细胞和基因疗法项目的临床试验，聚焦帕金森病和充血性心衰
- 已投资35亿欧元建立技术平台，研究、开发细胞和基因疗法
柏林2024年3月22日 /美通社/ -- 在拜耳处方药2024年全球媒体日，拜耳展示了处方药业务转型的最新进展。这一转型是拜耳处方药业务策略的一部分，其目标是促进长期、可持续发展。
"我们在提升研发管线价值方面取得了重大进展，这表明调整后的研发策略正在发挥作用，" 拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药事业部全球总裁Stefan Oelrich表示。"拜耳持续夯实在关键治疗领域的影响力，并在充分发挥已上市产品潜力方面取得了显著进步。"
具体来说，拜耳增强了其创新动力，将研究重点明确集中在四个核心治疗领域（心血管疾病、肿瘤、免疫疾病、神经学和罕见病），同时通过合作和收购平台延展专业能力，并通过周密的产品组合提升了研发管线的质量。拜耳在2023年推进研发管线，提交了八个新药临床试验申请。此外，四个具有first-in-class潜力的药物预计在2024年底前进入II期临床试验。
"在过去的24个月里，我们一直加紧研发工作，在重建健康研发管线的道路上取得了重要进展，"拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel说。"我们将在紧迫感的驱使驱动下继续实现这一目标，特别是增加新药临床试验申请，获得更多来自平台公司的贡献，并持续寻找有吸引力的新外部合作伙伴或交易。"
3月初，拜耳获得了acoramidis在欧洲的独家商业化权益。Acoramidis是一种口服、强效、高选择性小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR CM）。在一项III期临床研究中，acoramidis达到所有临床终点。其上市许可申请已提交欧洲药品管理局。
Elinzanetant最新数据为提交监管机构审批奠定坚实基础
通过推进创新疗法，拜耳致力于增加更年期女性治疗选择并提升标准治疗。拜耳后期研发管线中的化合物elinzanetant ——首个非激素治疗的神经激肽-1,3 （NK-1,3）双重受体拮抗剂，每日口服一次，用于治疗绝经相关的中度至重度血管舒缩症状。关键性III期临床研究OASIS 1、2和3近日均取得积极顶线结果。拜耳将向相关药品监管机构提交这些积极数据。Elinzanetant具有重磅药物潜力，预计于 2025 年上市。
"女性在绝经过渡期间患有血管舒缩症状会严重影响生活质量，对有这些症状的女性来说，elinzanetant OASIS 1、2和3的研究结果是令人鼓舞的好消息，" 拜耳处方药事业部女性健康全球医学事务负责人Cecilia Caetano表示。"我们在努力推动科学发展，通过教育、提高认知和增加治疗选择对处于人生各阶段的女性提供支持。"
到2030年，处于绝经期的全球女性人口预计将增至12 亿，每年新增4700万人。超过三分之一的绝经期女性表现出严重症状，这些症状可持续到末次月经后的10年或更长时间，并对生活质量产生相应影响。然而，约30%因中度至重度症状而进行医疗咨询的女性并未接受任何治疗。
诺倍戈®将持续增长
拜耳在成为领先的肿瘤治疗领域公司的道路上继续前行。拜耳在这一领域的重要产品是诺倍戈®，该产品将在前列腺癌领域持续增长。距第一个适应症推出虽然仅有五年，诺倍戈®已有望在今年获得重磅药物的地位。诺倍戈®是美国增长最快的雄激素受体抑制剂，在其他很多国家的上市和适应症申请也都获得批准。作为下一个重要数据来源，ARANOTE试验预计今年完成。来自ARASTEP和DASL-HiCAP的更多试验数据有望将适应症扩展到疾病早期阶段，每年受益于诺倍戈®的患者将增加。
"除了保持现有肿瘤产品组合的活力外，我们还增强了精准肿瘤开发能力，解锁下一代突破性疗法，在肿瘤内源性信号通路、免疫肿瘤学和靶向放射治疗领域建立强大、可持续的研发管线，"拜耳处方药肿瘤研究及早期开发全球负责人Dominik Ruettinger博士说。"为了解决癌症领域尚未得到满足的医疗需求，我们正在努力突破创新极限，提供针对患者个体化治疗需求的有效药物。"
除心血管疾病外，癌症是全世界死亡的主要原因。尽管已经取得进步，但癌症致死人数仍在上升。观察表明，癌症患者群体正在发生变化，越来越多的患者在首次确诊时年龄较小，在疾病早期阶段确诊的患者数也在增加。这些患者需要有效和"更友好"、耐受性更好的药物，以及能够克服耐药性的疗法。
拜耳在该领域创新方面投入巨大，努力扩大针对癌症真正弱点的可成药靶点库，并加速药物开发进程。通过收购Vividion及其行业领先的化学蛋白质组学平台，拜耳加强了其在小分子和精准治疗领域的药物研究和管线。Vividion的创新技术可以识别"不可成药"靶点上此前未知的结合口袋（binding pockets），从而针对医疗需求未得到满足的适应症研发新的候选药物。在过去六个月中，Vividion将两个备受瞩目的癌症项目（KEAP 1激活剂和STAT 3抑制剂）推进I期临床试验阶段。
2月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予拜耳研究性药物BAY 2927088突破性疗法的认定，用于治疗携带HER2（ERBB2）激活突变的患有不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。该项目源自拜耳与知名学术机构Broad研究所的长期研究合作，目前处于I/II期临床研究阶段。Broad研究所隶属于美国麻省理工学院和哈佛大学。
3 月 20 日，拜耳和赛默飞世尔科技公司宣布达成合作，为拜耳不断增长的精准肿瘤学产品组合共同开发下一代基于测序的伴随诊断检测方法。
快速推进细胞和基因疗法研发管线
细胞和基因疗法带来了新的、潜在的变革性治疗方式，有希望通过一次性给药阻止或逆转疾病。从早期研究，到拥有制造能力和平台，最终实现药物可及，拜耳在该领域的持续投资凸显了细胞和基因疗法作为处方药增长动力的重要性，显示拜耳致力于将其转化为造福患者的疗法的承诺。
拜耳及其子公司BlueRock和AskBio正在推进临床前和临床阶段产品组合。这些具有竞争力的细胞和基因疗法包括七个处于不同临床阶段的项目，重点关注医疗需求最高的领域。
AskBio的候选基因疗法AB-1002近期进入II期临床试验，以评估AB-1002一次性给药用于治疗充血性心衰的有效性和安全性。充血性心衰影响全球约2600万人。BlueRock Therapeutics则发布了研究性疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）在帕金森病患者中治疗18个月后的数据。目前I 期临床试验仍在进行，相关数据显示出积极趋势。这些数据也支持了2024年启动II期临床研究的计划。另一种基因疗法候选药物预计将在今年启动针对帕金森病患者的II期研究。
"细胞疗法和基因疗法是两个增长最快且具有竞争力的现代医学领域，自 2020 年以来，拜耳已为建立相关技术平台投资超过35 亿欧元，用于研究、开发细胞和基因疗法，"拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel说。"我们对多样、领先的疗法平台取得的重要进展感到兴奋。我们相信，这些处于早期阶段的项目能在未来带给患者实实在在的获益。"
扩大在关键治疗领域的影响力
凭借创新的产品组合，拜耳在心血管、肿瘤、女性健康、影像诊断和眼科等关键治疗领域扩大影响力。
今年，阿柏西普8mg在欧盟、日本、加拿大和英国等主要市场相继获批。拜耳有信心继续保持其在视网膜疾病领域的市场领导地位，并希望阿柏西普8mg基于其独特的临床优势重塑视网膜疾病治疗标准。作为治疗间隔目前唯一长达5个月的药物，阿柏西普8mg解决了眼科医患对更长治疗间隔的高度未满足的需求。与每8周给药一次的阿柏西普2mg（Eylea 2 mg）相比，阿柏西普8mg通过减少注射次数和患者就诊次数，释放了稀缺的医疗资源，提高了优化患者护理的可能。
拜耳处方药的另一个关键增长动力是可申达®（非奈利酮）。该产品在全球超过85个国家被批准用于治疗与 2 型糖尿病相关的慢性肾脏病。非奈利酮有潜力成为更广泛的肾病和/或心衰患者的基础治疗选择。该产品在与2型糖尿病相关的慢性肾脏病领域持续表现良好，特别是在美国、中国和墨西哥市场。非奈利酮的研究计划FINEOVATE正在进行，随着该研究在未来四年内产生更多数据，拜耳将进一步证实可申达®的巨大潜力。
基于心血管领域的创新传统，拜耳有信心进一步改善心血管患者治疗。Asundexian用于卒中二级预防的OCEANIC III期试验进展迅速。此外，拜耳关注精准心脏病学，目标是解决心血管领域的严重疾病负担。其中一个例子是抗α2-抗纤溶酶抗体，目前作为一种治疗选择在深静脉血栓患者中进行II期临床试验，评估其用于高度医学相关适应症的可行性。
在影像诊断领域，拜耳正在推进开发新型在研大环状钆对比剂（GBCA）gadoquatrane的III期临床开发计划 QUANTI，计划进展超出预期。与现有大环状钆对比剂标准剂量相比，gadoquatrane有望显著降低接受增强磁共振成像（MRI）扫描患者所需的临床钆（Gd）剂量。