苏州2025年3月19日 /美通社/锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）今日宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001（适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变）获得美国食品药品监督管理局（简称：FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

美国FDA孤儿药资格认定是美国食品药品监督管理局（FDA）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物授予的一种资格认定。获得孤儿药资格认定后，研发公司可以享受包括美国市场7年独占权在内的多种激励政策，对于新药研发具有重大意义。

基于LNP载体的体内基因编辑是目前全球最具潜力的创新治疗方式之一，存在非常高的技术与转化门槛，全球范围内目前仅有四家公司获得美国FDA临床试验许可，锐正基因是其中唯一的中国公司，其余三家都来自于美国，整个领域目前全球尚未有产品上市。

ART001是目前全球唯一在中美均已获得临床试验许可的LNP载体体内基因编辑药物，也是中国首个进入人体临床研究(IIT)的同类产品。临床数据显示[1,2]，ART001一次性用药即可实现90%以上的TTR敲降，有效性达到行业领先水平。至今ART001药效已经稳定维持至少15个月，已经跨越了人类肝的正常更新再生周期，为ART001终生只需一次用药提供了直接的临床证据，是中国目前仅有达到此目标的同类产品。

基于锐正基因领先的制剂技术平台，ART001在IIT和注册I/IIa期临床研究中未见输注相关反应。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑的现象，显示出其在安全性上best-in-class的潜力。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："此次ART001获 FDA 孤儿药资格认定，为其走向国际舞台、参与全球竞争提供了坚实基础。锐正基因将持续推进ART001基因疗法的临床和全球市场化进程，并积极探索和开拓国际合作，为全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治疗方案。"