美国旧金山和中国苏州2025年3月14日 /美通社/ -- 信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，宣布信必敏®（替妥尤单抗N01注射液，重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease, TED）。信必敏®是中国首个、全球第二款获批的IGF-1R抗体药物，也是中国甲状腺眼病治疗领域70年来的首款新药，将重塑甲状腺眼病的治疗标准。
甲状腺眼病是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病发病率首位，在40岁-60岁年龄段尤其高发。甲状腺眼病的年发病率预估为16/100,000人（女性）和2.9/100,000人（男性），患病率为0.1-0.3%[1-2]。令人担忧的是，近年来该疾病呈现明显的年轻化趋势。甲状腺眼病引起眼球突出、复视等临床表现，严重的可导致失明，对患者视力和生活质量造成严重影响。
目前，我国中重度活动性甲状腺眼病的传统一线治疗方案为糖皮质激素静脉冲击治疗，突眼改善不理想，且存在激素相关的全身副作用等问题；二线治疗包括再次激素冲击或联合眼眶放疗或其他免疫调节剂，治疗效果难如人意。近期国内外多项临床治疗指南和专家共识已将靶向IGF-1R的生物制剂列入甲状腺眼病推荐治疗方案中的二线推荐[3-5]，尤其对于合并显著突眼或复视的甲状腺眼病，靶向IGF-1R的生物制剂可作为首选[5]。
然而，直到信必敏®获批之前，全球仅有一款IGF-1R抗体药物获批且未在国内上市。海外IGF-1R价格高昂，患者一个疗程治疗费用约300万人民币。信必敏®作为中国首个获批的IGF-1R抗体，疗效优异，安全性良好，为甲状腺眼病患者带来了全新可及的治疗选择，具有重要的临床及社会价值。同时，相较海外IGF-1R抗体药物采用的冻干粉针剂，信必敏®采用经剂型改良的注射液水针，稳定性良好，成本、工艺简便性和依从性方面也具有优势。
本次获批基于一项在甲状腺眼病患者中开展的III期注册临床研究（RESTORE-1）的研究结果。该研究于2024年顺利达成主要研究终点[链接]，研究显示：采用信必敏®治疗24周时，患者突眼回退≥2mm的应答率高达85.8%，炎症和生活质量也显著改善。研究治疗期间，信必敏®整体安全性良好。RESTORE-1研究结果在包括世界眼科学大会（WOC）、中华医学会内分泌学学术会议（CSE）、全国眼科学术大会（CCOS）等多个重磅学术大会亮相，行业专家学者高度关注与期待这一突破性疗法的上市。
中国工程院院士、上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科范先群教授表示："甲状腺眼病是成年人最常见的眼眶病，眼球突出是其最重要的临床表现。甲状腺眼病病程迁延，严重影响患者的视功能和外观，并可给患者带来沉重的心理负担。当前国内甲状腺眼病药物治疗以糖皮质激素首选，其治疗对缓解眼球突出的疗效有限，且不良反应明显。靶向IGF-1R的生物制剂可以显著改善甲状腺眼病患者的眼球突出症状，提高生活质量，势必在甲状腺眼病治疗中扮演重要角色。作为RESTORE-1临床研究的首要研究者，非常高兴的看到相关临床研究成果最终获得国家监管机构的认可；作为一名眼科医生，我更高兴看到中国首个甲状腺眼病新药获批上市。相信替妥尤单抗N01将为国内甲状腺眼病患者带来接轨国际的治疗方案，也期待替妥尤单抗N01为全球患者带来更多的治疗选择。"
信达生物制药集团临床开发高级副总裁钱镭博士表示："作为中国首个IGF-1R抗体药物和中国甲状腺眼病治疗领域70年来的首款新药，信必敏®的临床研发历程汇聚了国内眼科与内分泌领域权威专家的集体智慧，其成功上市不仅充分印证了信达生物在代谢及眼科治疗领域的创新研发实力，更体现了国家药品监管部门对本品临床价值与安全性的高度认可。此次获批是信达生物在重大疾病治疗领域取得的又一里程碑突破，将为国内患者提供具有国际水准的精准治疗方案，切实解决这一长期未被满足的临床需求。面向未来，信达生物将持续深耕肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科四大治疗领域，践行'开发出老百姓用得起的高质量生物药'的企业使命，不断满足老百姓对于幸福生活的美好追求，服务更多病患。"
关于甲状腺眼病（TED）
甲状腺眼病是一种累及眼部组织的自身免疫性疾病，是成人中最常见的眼眶相关疾病。甲状腺眼病可见于大约25~50%的毒性弥漫性甲状腺肿（Graves病）患者，也可见于其他甲状腺疾病，甚至甲状腺功能正常者[6]。
甲状腺眼病的年发病率预估为16/100,000人（女性）和2.9/100,000人（男性），患病率为0.1-0.3%[1-2]。按照疾病严重程度，可分为轻度、中重度和极重度。虽然甲状腺眼病常发生于女性，但重度病例更常发生于男性。目前，甲状腺眼病的发病机制尚不完全清楚，但多项研究表明，成纤维细胞增殖和脂肪化是甲状腺眼病的主要致病机制，最终导致眼球突出[7]。
甲状腺眼病的自然病程分为活动期和非活动期[8]。最常见的症状是眼干、眼部异物感、畏光、流泪、视物重影和眼后压迫感，而典型的体征包括上眼睑退缩、眼球突出、眶周软组织充血和水肿、眼球运动障碍等。甲状腺眼病通常为轻度到中重度，约3~5%的甲状腺眼病患者会发展至极重度，表现为威胁视力的角膜溃疡或压迫性视神经病变等[9]。除了可能影响外观和视功能，甲状腺眼病对患者的社交功能和生活质量产生极其严重的影响。
目前，我国中重度活动性甲状腺眼病的传统一线治疗方案为糖皮质激素静脉冲击治疗，突眼改善不理想，且存在激素相关的全身副作用等问题；二线治疗包括再次激素冲击或联合眼眶放疗或其他免疫调节剂，治疗效果难如人意。近期国内外多项临床治疗指南和专家共识已将靶向IGF-1R的生物制剂列入甲状腺眼病推荐治疗方案中的二线推荐[3-5]，尤其对于合并显著突眼或复视的甲状腺眼病，靶向IGF-1R的生物制剂可作为首选[5]。