四轮“AI计算设计湿实验验证”覆盖222个突变体，推动蛋白质AI走向真实药物工程场景
上海2026年8月20日 美通社 －－ 上海天鹜科技有限公司（以下简称“天鹜科技”）宣布，其参与分子工程设计与优化的眼科创新生物药 GenSci148注射液取得临床开发新进展。该药用于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO）的三项临床试验申请，均已通过创新药临床试验30日通道的审评审批。
GenSci148由长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）自主研发。受金赛药业委托，天鹜科技利用蛋白质AI和计算分子设计能力参与相关分子工程设计与优化，通过多轮“AI计算设计湿实验验证”，对候选分子的功能活性及多项关键成药属性进行系统优化。
此次项目进展进一步将蛋白质AI的验证从公开数据集和实验体系延伸至真实创新药研发：AI提出候选设计，实验验证并产生反馈，再由数据驱动下一轮分子优化。
【图1｜GenSci148三个适应症进入临床开发阶段】GenSci148用于nAMD、DME及RVO的三项临床试验申请获得临床试验许可。来源：国家药品监督管理局药品审评中心。
四轮干湿迭代，覆盖222个突变体
GenSci148是一款眼科创新生物药，可同时结合 VEGF－A、VEGF－C、VEGF－D及Ang－2，协同干预异常血管生成及血管稳定性相关通路。其潜在临床优势仍需通过后续临床试验验证。
围绕功能活性和高浓度制剂粘度，天鹜科技共完成 4轮“AI计算设计湿实验验证”迭代，累计覆盖222个突变体：两轮活性优化分别覆盖92个和30个突变体，两轮粘度优化分别覆盖50个突变体。
项目围绕六项关键药物性能开展优化：
- VEGF－A亲和力最高提升约10倍；
- VEGF－ACD三重阻断活性最高提升约3倍；
- 在项目采用的血管渗漏非临床模型中，优化分子给药后84天仍表现出持续抑制作用，并在该实验条件下优于Eylea和Faricimab；
- 蛋白热稳定性（Tm）最高提高约4.5℃；
- 蛋白表达量最高提升约27.6％；
- 高浓度制剂粘度降低约13 cP。
【图2｜四轮干湿迭代实现六项关键性能协同优化】GenSci148相关分子工程项目累计覆盖222个突变体，在亲和力、阻断活性、体内药效、热稳定性、表达量及高浓度制剂粘度等关键性能上实现优化。
值得注意的是，AI提出的关键突变位点并非全部集中于传统关注的结合界面，部分甚至位于结合界面远端；这些设计经实验验证发现显著提升了功能性质，显示出AI有望拓展传统基于结构界面和经验直觉的蛋白质药物设计空间。
在蛋白质药物工程中，不同性能目标往往相互制约。天鹜科技希望通过AI与实验闭环，不仅寻找单项指标更优的突变，也提高在活性、稳定性、表达和制剂性质等多目标条件下寻找综合候选分子的效率。
【图3｜GenSci148相关分子工程代表性临床前实验结果】代表性实验显示，项目优化分子在VEGF－A和Ang－2功能阻断实验中表现出增强的活性，并在RNV非临床模型中显示出持续的体内药效。
＊结果基于相应非临床实验条件，与Eylea和Faricimab等对照药物比较。临床意义尚需进一步研究验证。 |
Venus专业蛋白质AI模型持续演进
支撑相关蛋白质设计工作的，是天鹜科技持续开发的 Venus专业蛋白质AI模型体系。
其基础模型从以蛋白质序列为核心的 Venus 1.0，演进至融合序列和三维结构信息的 Venus 2.0 Venus－ProSST，并进一步发展为整合序列、结构与MSA进化信息的 Venus 3.0 Venus－REM。
围绕具体研发任务，天鹜科技还开发了小样本学习模型 Venus－FSFP、专家模型 Venus－Maxwell、模板酶挖掘模型 Venus－Mine、无模板功能挖酶模型 Venus－RXN以及结构预测模型 Venus－Fold等，覆盖定向进化、后训练、功能挖掘和结构预测等任务。
这些模型与计算设计及湿实验验证结合，使模型输出能够进入实验验证，并由实验结果持续反馈后续设计。
【图4｜Venus专业蛋白质AI模型矩阵持续演进】Venus模型体系覆盖基础模型、定向进化、后训练、酶挖掘及结构预测等研发任务。部分模型处于研发或规划阶段。
VenusREM在国际公开评测中取得领先表现
VenusREM是天鹜科技开发的蛋白质突变效应预测模型，通过联合利用蛋白质序列、三维结构和同源进化信息，对候选突变的功能影响进行预测和排序。
发表于《Bioinformatics》的研究显示，VenusREM在 ProteinGym的217组DMS实验数据上取得领先表现，并进一步通过VHH抗体和DNA聚合酶等实验体系进行了湿实验验证。
2026年7月，哈佛大学与Capable研究团队发布PG－LLM蛋白质突变排序评测。在统一的 N＝50候选突变排序条件下，该研究比较13款通用语言模型和95种已发表专业蛋白质预测方法。VenusREM取得 Spearman ρ＝0.523，高于该研究主要排行榜中的Claude Opus 5（0.406）和GPT－5.6 Sol（0.402），并在所比较的专业预测方法中位居首位。
【图5｜VenusREM在国际蛋白质突变预测评测中领先】PG－LLM评测中，VenusREM取得Spearman ρ＝0.523，在所比较的专业蛋白质预测方法中位居首位。来源：PG－LLM，2026。
公开评测检验模型对蛋白质突变的预测和排序能力；真实药物项目则进一步检验模型能否参与解决多目标、受实验约束的复杂药物工程问题。二者共同构成从模型评测、实验验证到产业研发应用的不同层级证据。
进一步走向创新药研发
在持续建设蛋白质AI技术平台并开展产业项目的基础上，2026年3月，天鹜科技发起设立上海生鹜医药科技有限公司（以下简称“生鹜医药”），进一步将相关技术能力用于创新药资产创造和临床转化。
天鹜科技将继续聚焦蛋白质数据、专业AI模型、科研智能体、计算分子设计及自动化实验等底层能力；生鹜医药则进一步将AI与疾病生物学、蛋白质工程和药物开发结合，面向创新药产品研发。
在这一体系中，临床需求定义产品目标，药物科学家确定差异化方向，AI扩大可探索的分子空间，实验数据持续驱动下一轮设计。
天鹜科技创始人、首席科学家洪亮表示：
“AI for Science最终需要在真实研发场景中创造价值。与金赛药业的合作，让我们有机会把蛋白质AI放到复杂的药物工程问题中，通过设计、实验和数据反馈不断迭代。GenSci148进入临床开发，是这一研发路径向临床阶段迈出的重要一步。我们希望继续推动蛋白质AI从模型能力走向可重复的研发能力。”
金赛药业CEO金磊表示：
“金赛药业始终坚持自主创新，也积极拥抱AI等前沿技术，通过开放合作提升创新药研发能力。天鹜科技在GenSci148分子工程设计与优化过程中提供了重要的技术支持，双方将AI计算设计与实验验证结合，共同推动候选分子的持续优化。三项临床试验申请获得默示许可，是项目迈向临床开发的重要里程碑。我们期待通过后续临床研究进一步验证GenSci148的潜在临床价值，为眼科患者带来新的治疗选择。”
关于天鹜科技
天鹜科技是一家AI驱动的全栈式蛋白质研发平台公司，通过蛋白质数据、专业AI模型、科研智能体、计算分子设计及自动化实验体系，构建覆盖蛋白质研究、设计、实验验证和产业应用的研发平台。
关于生鹜医药
上海生鹜医药科技有限公司成立于2026年3月，由天鹜科技发起设立，聚焦AI驱动的创新药资产创造及临床转化。
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