 |
北京2026年7月27日 美通社 －－ 近日，晶泰科技（2228.HK）宣布其自主研发的全球首个基于 “生成式AI＋第一性原理” 的干湿闭环 siRNA 药物开发平台 Kodexia™ 迎来关键里程碑，并在 CPIC 2026 首届大国新药全球会议上公布了多款自研管线的最新进展。作为公司 “AI＋机器人” 智能药物研发平台向核酸药物模态的延伸，Kodexia™ 平台在一款面向 IgA 肾病的 siRNA 管线中仅用 7 个月，便获得非人灵长类（NHP）药效数据，活性与长效性均优于同靶点的临床阶段参照分子，有望于近期即项目立项后 9 个月内确定PCC分子（临床前候选化合物），研发周期较行业平均的 12 到 18 个月显著缩短。该临床前平行对照试验数据初步验证了平台 AI 模型在活性与长效性预测上的准确度，也表明 Kodexia™ 具备产出高竞争力候选分子的能力，进一步拓展了公司在核酸药物发现领域的技术边界与商业化空间。
AI＋第一性原理驱动siRNA研发，拓展核酸药物市场蓝海
当前，siRNA 药物正处于高速发展期。据行业统计，仅 2026 年上半年，全球相关交易已超 10 笔，总金额近百亿美元，反映出国际制药巨头对该赛道资产的强烈需求与溢价意愿。然而，序列与修饰优化割裂、专利壁垒、体内转化效率与肝外递送受限等挑战制约了 siRNA 药物的广泛应用。
针对上述行业痛点，晶泰科技构建了以 AI 为中心（AI－centric）的核酸药物开发平台 Kodexia™，将 AI 能力贯穿于序列设计、修饰推荐、实验验证、递送优化与知识产权布局的全过程。Kodexia™ 的核心设计模块融合了 siRNA 沉默机制、RNA 热力学与结构特征等第一性原理和机制知识，可针对体外活性、体内转化、长效性、脱靶和安全性等关键终点分别进行训练与协同优化，避免在单一指标上获得局部最优，从而在兼顾药效和安全性的同时，高效筛选出具备差异化优势和专利自由度的候选分子。
与传统 “先设计、再逐项验证” 的串联流程不同，Kodexia™ 能够并行推进多个靶点项目，进一步提升了研发效率。借助这一系统性的平台优势，Kodexia™ 能显著缩短siRNA药物的早期研发周期，分子设计效率较传统研发模式提升近 3 倍，首轮体内验证命中率超过50％。
在 siRNA 药物递送这一行业关键瓶颈上，晶泰科技已搭建 AI 驱动的递送研发平台，将递送系统作为与 siRNA 序列协同设计的组成部分。依托团队在大分子、小分子和脂质纳米颗粒（LNP）等方向积累的 AI 研发经验，平台可对递送载体和靶向配体进行多目标设计与优化。目前，相关能力已用于肾脏、脾脏和脂肪等组织的递送研究，为拓展肝外适应症提供技术储备。
此次管线项目仅用 7 个月便推进至 NHP 体内验证，并向 PCC 确认阶段迈进；在与同靶点临床阶段参照分子的平行对照试验中，该候选分子表现出更强的体内药效活性和更持久的作用时间。这既验证了平台预测模型的可靠性，也为该管线赋予了潜在的差异化竞争优势与后续对外授权（License－out）价值。未来，随着高质量数据和高精度模型持续迭代，Kodexia™ 平台有望进一步提升 siRNA 药物研发效率，缩短从靶点到 PCC 的周期，提高管线资产的产出确定性与商业化转化效率。
数据驱动干湿实验双向闭环，加速siRNA从分子设计到管线开发
Kodexia™ 由晶泰科技高祥瑞博士带领的人工智能与生物医药跨学科团队研发。区别于侧重经验规则或单点计算的传统辅助工具，Kodexia™ 将数据、AI 设计与自动化实验整合为一套完整的研发体系，形成 “设计验证反馈” 的干湿闭环。在数据层面，平台已快速积累数万条体内外实验数据，并随管线推进持续反哺生成万级独有高价值数据；在底层算法层面，平台将第一性原理与生成式、判别式 AI 深度结合，利用专属 AI 模型进行 siRNA 分子设计，同步兼顾体内外沉默效率、脱靶毒性、长效性与可专利性等多维目标，在庞大的序列与修饰空间中实现全局寻优；在实验验证层面，依托晶泰科技自动化实验能力，平台每周可开展 500 余项体外实验和 30 余项体内实验。
目前，Kodexia™ 已完成从概念验证向管线资产的跨越，在代谢、肾病、双靶及肝外递送等前沿方向，布局了 5 条差异化的 siRNA 管线。其中，超半数管线已完成体内药效评价，动物数据表现优异，最快管线已进入 PCC 阶段。这些管线资产的稳步推进，不仅验证了平台在多靶点、肝外递送与复杂疾病场景下的研发能力，未来也将通过联合研发、资产共研及对外授权等模式探索商业转化路径，并持续反哺平台数据积累与模型迭代，形成 “研发－数据－收入” 的正向循环。
随着 Kodexia™ 等 AI 平台在多个领域实现高质量交付，晶泰科技横跨小分子、抗体、多肽、核酸等多种药物模态的智能药物研发平台正持续拓展可成药空间。公司期待与全球药企及生物科技伙伴就 Kodexia™ 平台赋能、资产共研与对外授权展开合作，共同推进下一代 RNAi 疗法的临床转化，为行业及社会创造长期价值。
关于晶泰科技
晶泰科技（“XtalPi Holdings Limited”，股份简称：晶泰控股，XTALPI，股票代码：2228.HK）由三位麻省理工学院的物理学家于 2015 年创立，是一个基于量子物理、以人工智能赋能和机器人驱动的创新型研发平台。公司采用基于量子物理的第一性原理计算、人工智能、高性能云计算以及可扩展及标准化的机器人自动化相结合的方式，为制药及材料科学（包括农业技术、能源及新型化学品以及化妆品）等产业的全球和国内公司提供药物及材料科学研发解决方案及服务。